La Consejería de Salud y Familias ha informado de la apuesta por el desarrollo de terapias avanzadas en el marco del Sistema Andaluz de Salud. Tanto es así, que actualmente tiene tres ensayos clínicos en enfermedades raras como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), miocardiopatía dilatada de origen idiopático y enfermedad injerto contra huésped aguda (EICH).
El ensayo clínico en ELA se está llevando a cabo en los hospitales Reina Sofía, Virgen Macarena, Virgen del Rocío y Regional de Málaga y, a través de él, se han tratado 40 pacientes afectados por esta enfermedad, verificándose, dicen, la seguridad de las células mesenquimales procedentes de tejido adiposo. La idea es analizar los resultados de eficacia en el segundo semestre de este año, una vez que los pacientes hayan finalizado su seguimiento.
Por su parte, el ensayo clínico en miocardiopatía dilatada de origen idiopático cuenta con 29 pacientes, de los cuales uno continúa aún en seguimiento, de ahí que tampoco puedan publicarse los resultados aún. El estudio habría consistido en la administración en el corazón de células de la médula ósea del propio paciente. Se ha llevado a cabo en los hospitales Regional y Virgen de la Victoria de Málaga, el Hospital de Jerez, el Juan Ramón Jiménez de Huelva, Puerta del Mar de Cádiz, Reina Sofía de Córdoba, Virgen de las Nieves de Granada, Costa del Sol de Marbella y Virgen del Rocío y Virgen Macarena de Sevilla.
En cuanto al ensayo clínico en EICH, se encuentra en fase de reclutamiento activo durante el primer semestre de 2020. Su objetivo sería verificar la seguridad y la eficacia de la administración de células mesenquimales alogénicas de tejido adiposo para el tratamiento de pacientes que, tras haber sido sometidos a un injerto o trasplante de progenitores hematopoyéticos de un donante, han desarrollado una EICH aguda. El ensayo se desarrolla en Andalucía, en los hospitales Regional de Málaga, Reina Sofía y Virgen del Rocío, pero también fuera de la comunidad autónoma en la Clínica Universitaria de Navarra, el Hospital de Salamanca y el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia.
Asimismo, señalan que la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas (RadytTA) coordinará a lo largo de 2020 la preparación en cuatro hospitales andaluces de la solicitud de autorización de uso hospitalario para varios medicamentos de terapias avanzadas consistentes en células mesenquimales alogénicas para el tratamiento de Enfermedad Injerto Contra Huésped Aguda.
Proyectos en fase preclínica
Junto a estos proyectos, hay varios, también en el ámbito de las enfermedades raras, que se están llevando a cabo en fase preclínica. Concretamente, para la enfermedad de Pompe, el síndrome de Wiskott-Aldrich y alteraciones neurológicas graves del sistema nervioso central en bebés prematuros extremos. Los tratamientos propuestos comprenden terapia génica en el caso de Pompe y Wiskott-Aldrich (modificación genética de células madre hematopoyéticas), y terapia celular en el caso de las alteraciones neurológicas (aislamiento y expansión de células madre neurales a partir de líquido cefalorraquídeo).
En cuanto al trabajo que desarrolla la RadytTA, destacan que es "la alternativa para avanzar en el diseño y traslación de las terapias avanzadas en Andalucía, con el propósito de mejorar la salud de la población e incorporar las terapias avanzadas en la comunidad autónoma. Para ello, están enfocados en la búsqueda de alianzas entre el mundo académico, las instituciones investigadoras, los centros sanitarios, las asociaciones de pacientes, las pequeñas y medianas empresas biotecnológicas y la industria farmacéutica.
Nicolas Gonzalez Casares: