Ramón García, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y hematólogo del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca, opinó, durante la IV Jornada de Periodistas 'Avanzando en el cuidado del paciente hematológico', organizada por la SEHH, con el aval de la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) y el patrocinio de AbbVie, Gilead, Novartis y Roche, que "los fármacos innovadores no deben pagarse a cualquier precio, pero tampoco se puede cerrar la puerta a medicamentos que han demostrado ser enormemente eficaces". Por eso, llamó a "todos los agentes sanitarios" a "hacer un esfuerzo para que el coste de las innovaciones se adecue a la situación económica de aquellos países que, como España, cuentan con un sistema sanitario público".
En este sentido, abogó por la desinversión de fármacos "caros e ineficaces" y por el impulso de una Estrategia Nacional de Medicina de Precisión, bien dotada económicamente, como medida de ahorro sanitario a medio y largo plazo. Y para garantizar un acceso óptimo a la medicina personalizada en España recomendó la centralización de la muy alta tecnología de laboratorio y estandarización de procesos; el trabajo con base en guías y protocolos aceptados, con el apoyo de bancos de material biológico, y el acceso a los fármacos mediante la participación precoz en ensayos clínicos.
Asimismo, pidió que la disponibilidad sea rápida tras la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA en sus siglas inglesas) y que se retiren filtros para su uso, a lo que habría que sumar una financiación adecuada y nuevas modalidades de reembolso, así como la movilidad del paciente con su presupuesto por proceso.
"Las terapias dirigidas tienen un alto coste y el número de agentes comercializados es creciente, por lo que se hacen necesarios nuevos modelos de financiación y un mayor presupuesto sanitario", concluyó.
Precedentes de la irrupción actual de innovaciones
En el encuentro participó también Miguel Blanquer Blanquer, hematólogo del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia) y secretario del Grupo Español de Terapia Celular y Criobiología (GETCC) de la SEHH, quien habló de la evolución de la utilización de células para curar enfermedades, que ha derivado en el desarrollo actual de terapias celulares, como las CAR-T.
"Todo nació con el trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH)", explicó, "denominado genéricamente como trasplante de médula ósea, que constituye la base del uso clínico de la actual terapia celular". "A día de hoy, el uso de células modificadas genéticamente representa un nuevo paso adelante en el desarrollo de la terapia celular", explicó, en referencia a las CAR-T, que, dijo, "han logrado tasas de supervivencia nunca vistas en algunos tipos de leucemia y de linfoma".
En cuanto la producción de estas terapias en centros públicos de investigación u hospitales, Rebeca Bailén Almorox, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid), consideró que se trata de "un gran reto, por la complejidad técnica de su desarrollo y de los aspectos regulatorios aplicados". No obstante, añadió, "es perfectamente factible". En su opinión, las CAR-T académicas y comerciales "pueden convivir, mejorando el acceso a los pacientes a esta terapia innovadora".
En lo que respecta a las expectativas generadas por estas terapias, José María Ribera, coordinador del Grupo de Leucemia Linfoblástica Aguda del Programa Español de Tratamientos en Hematología (LAL-PETHEMA) y jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Instituto Catalán de Oncología (ICO)-Hospital Germans Trias i Pujol (Badalona) destacó el hecho de que haya sido "la primera enfermedad donde la moderna inmunoterapia ha demostrado su eficacia en casos de refractariedad o recaída como en fases iniciales de la enfermedad".
Necesidad de dar nuevos pasos
En su opinión, no cabe duda de que "estamos asistiendo a una revolución en el tratamiento de este cáncer de la sangre". A pesar de ello, apuntó, "siguen observándose recaídas", con lo que se plantean tres importantes retos de futuro: desarrollar estrategias de inmunoterapia más eficaces con la terapia CAR-T como principal protagonista, aplicar los tratamientos en fases más tempranas de la enfermedad y, por último, combinarlos con terapias dirigidas a dianas moleculares.
También se trató el caso de la hemofilia. Eva Mingot, del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), señaló que "la aparición de nuevas terapias nos está haciendo vivir un momento apasionante como nunca se había vivido en el campo de las coagulopatías congénitas en general, pero que requiere de un desarrollo del laboratorio para el seguimiento de dichas patologías".
Víctor Jiménez, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz (Madrid), confirmó además que “están en marcha varios ensayos clínicos con terapia génica en hemofilia A y B que pueden suponer un cambio de paradigma terapéutico, al permitir una expresión duradera del gen alterado". No obstante, explicó, "todavía hay asuntos sin resolver relativos a la selección de pacientes, la respuesta inmune, los efectos secundarios y el coste económico".
Para Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), todo esto representa "un futuro muy prometedor y que puede ser muy disruptivo". Sin embargo, opinó que, "si la terapia génica llega a estar disponible comercialmente, habrá que valorar muy bien aquellos perfiles que más se pueden beneficiar de la misma, en un diálogo muy cercano entre paciente y clínico".
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: