Medicines for Europe considera que “el marco legislativo que incentiva la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos y pediátricos es importante para fomentar el desarrollo científico en poblaciones tradicionalmente desatendidas”.
No obstante, esta entidad considera también que “la falta de incentivos para estimular una competencia más rápida en el campo de fármacos huérfanos de seguimiento y para incentivar la innovación pediátrica sin patente deja un gran potencial sin explotar”.
En cuanto a la reforma del marco legislativo europeo plante dos objetivos. Por un lado, asegurar una competencia inmediata y efectiva en el vencimiento de las exclusividades de versiones genéricas y biosimilares de medicamentos para enfermedades raras; y por otro, fomentar la inversión en innovación sobre moléculas sin patente, especialmente en el campo pediátrico.
Adrian van den Hoven, director general de Medicines for Europe ha manifestado que “la UE puede hacer más para estimular la innovación en áreas de necesidades insatisfechas, incluido el desarrollo pediátrico sin patente, donde claramente no hay viabilidad comercial para que la industria invierta. Vemos una oportunidad para revisar el sistema PUMA de autorizaciones de comercialización para uso pediátrico, vinculándolo a nuevos modelos de precios similares a los que se discuten para los nuevos antimicrobianos. Junto con otros incentivos específicos, se alentaría la inversión en desarrollo sin patente”.
Igualmente aseugra que “esto deberá ir de la mano de incentivos sólidos para desarrollar medicamentos huérfanos de seguimiento para brindar más sostenibilidad a la atención médica y reducir las desigualdades en salud en el tratamiento de enfermedades raras ”.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: