Durante la primera jornada del Congreso de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, organizado por el COF de Sevilla, Feder y la Fundación Mehuer en estos días en Sevilla, se celebraron varias mesas redondas posteriores a la intervención de Beatriz Fernández, responsable de la Asociación Actays, que representa a los pacientes con Tay-Sachs y Sandhoff, que narró, como madre de una niña fallecida por esta enfermedad, las dificultades con las que se encuentran los familiares a causa de la tardanza en el diagnóstico, la ausencia de tratamientos, la merma de recursos asistenciales en el SNS y la falta de cohesión.
Una de esas mesas redondas se centró en las dificultades de acceso al medicamento por parte de los pacientes afectados por patologías raras y las mayores necesidades de financiación e incorporación de medicamentos innovadores. En esta línea, el vicepresidente de la Fundación Feder, Santiago de la Riva, explicó que sólo el 10% de las enfermedades raras tienen una investigación activa asociada, y de ellas, sólo un 4% cuenta ya con algún tipo de tratamiento específico. "Estas cifras tan bajas son consecuencia directa de los problemas económicos para mantener una línea de investigación constante en el tiempo, no inferior a 10-15 años, que pueda llegar a generar un medicamento huérfano que implicará después un coste inabordable para los pacientes". Por eso, argumentó, se requiere la ayuda del SNS. "Desde Feder reclamamos un esfuerzo del SNS en España, y reclamamos la igualdad de acceso en las diferentes comunidades", subrayó.
Por su parte, Alba Ancochea, directora general de la Federación, reclamó la participación de los pacientes más allá del proceso de investigación y desarrollo de los medicamentos, donde ya juegan un papel "determinante ofreciendo información insustituible sobre algunas de las variables que definen el avance del tratamiento". El siguiente, señaló, "es la decisión de comercialización y fijación de precio. En esta fase, ni pacientes, ni asociaciones son tenidas en cuenta, aun pese a ser los destinatarios del tratamiento". Indicó, en este sentido, que desde hace dos años se trabaja en un modelo único a nivel europeo de autorización y fijación de precios, donde además estén presentes todos los sectores, lo cual, opina, "aseguraría el verdadero cumplimiento de la ley de garantías y uso racional de los medicamentos, así como la toma de decisiones basados no únicamente en criterios economicistas, sino en criterios de efectividad e impacto social".
La visión de la industria
Los laboratorios estuvieron representados por Emili Esteve, director del Departamento Técnico de Farmaindustria, que defendió la necesidad de que existan incentivos suficientes para "los titulares de la autorización de comercialización de medicamentos huérfanos", lo cual supondría la mejora de las condiciones de acceso. También señaló como un avance la existencia de una legislación específica sobre medicamentos huérfanos, aunque, precisó, "de nada sirve que se regulen determinados incentivos (reducción de tasas de tramitación, exclusividad comercial) si después del registro, las autoridades competentes en materia de intervención de precios o los gestores de las CCAA establecen condiciones que suponen, en la práctica, una limitación de acceso".
Cerró la ronda de intervenciones César Hernández, de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), quien reconoció que "aunque la regulación ha promovido la investigación, desarrollo y existencia de medicamentos huérfanos, es cierto que el sistema ha experimentado al mismo tiempo una tensión importante en el acceso a dichos medicamentos". A su juicio, existe "un cierto equívoco sobre lo que representa una designación como Medicamento Huérfano o una autorización condicional, el solapamiento de los incentivos, la ausencia de incentivos adicionales que promuevan la investigación con independencia del resultado comercial, o la indefinición de conceptos como la necesidad médica no cubierta o el beneficio significativo que los Medicamentos Huérfanos deben mantener en su autorización".
: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: