Esquemas de acceso temprano: más agilidad, ¿pero también más riesgos?

La Fundación Gaspar Casal ha organizado, con el apoyo de Aeets y MSD, una jornada titulada 'Evaluación de nuevos medicamentos. Retos pendientes', y en ella han participado ponentes de diferente perfil que han reflejado, entre otros aspectos, la dicotomía que existe actualmente entre la necesidad de incorporar la innovación terapéutica con más agilidad, sobre todo en casos donde no existe alternativa comercializada, y la obligación de autoridades y profesionales sanitarios de proteger la salud de los pacientes. Una dicotomía que cobra especial interés cuando se habla de los nuevos mecanismos de acceso temprano, impulsados, por cierto, desde la propia Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

En este sentido, el jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y moderador de la mesa de debate, César Hernández, corroboró que "cualquiera de estos esquemas supone una disminución de garantías", aunque puso en contexto la relevancia de este hecho afirmando que la necesidad "de ir generando evidencia a partir del uso" es algo que ha acompañado siempre a la incorporación de los medicamentos a la práctica clínica. Asimismo, se refirió a la utilización de fármacos fuera de indicación, que "es habitual y no genera tanta preocupación". Para Hernández, la clave está en conseguir un equilibrio "entre el tiempo de acceso y la necesidad de disponer de una seguridad plena" y opinó que un cambio en la concepción de las autorizaciones puede servir para enterrar el viejo concepto "que implica reconocer algo aprobado como innovador y de alto coste".

También intervino en el acto el presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, Miguel Ángel Calleja, quien defendió la validez de estos esquemas siempre que se mantengan los niveles de calidad, y destacó el valor de los mismos, más concretamente, "en los casos en los que la innovación viene a cubrir una laguna terapéutica". Además, a nivel general, considera que un enfoque "más dinámico" de la incorporación de los nuevos medicamentos a la prestación puede traer beneficios, e hizo referencia al modelo alemán de financiación, basado en el precio libre durante el primer año para, con base en la evidencia generada, ajustar después el precio al valor que aportan. Un punto de vista diferente fue el que aportó César de la Fuente, jefe del Área de Estabilidad Presupuestaria y Sanidad en el Ministerio de Hacienda, quien llamó a la "prudencia" y la "excepcionalidad" en lo que respecta a la concesión de licencias adaptativas o autorizaciones condicionadas, ya que, subrayó, "puede ser una vía de entrada para estos medicamentos, pero también implica un pago de costes altos sin que los tratamientos hayan demostrado sus resultados”.

Vista la existencia de visiones más abiertas y más reticentes a estos esquemas, cabe destacar la intervención de Juan Carlos Rejón-Parrilla, analista senior, Unidad de Science Policy and Research del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que habló de la apuesta de este organismo "por descubrir productos prioritarios y suficientemente prometedores y ayudar a un acceso temprano que sea paralelo a la generación de evidencia". Se refirió, en este sentido, a Adapt-Smart, un proyecto que cuenta con financiación de la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI), que está basado en el diálogo de todos los agentes y que tiene como una de sus líneas de acción el desarrollo de las vías adaptativas.

También se refirió a la financiación de tratamientos oncológicos a través del Cancer Drug Fund. Se incluyen en este mecanismo aquellos medicamentos para el cáncer en los que el Comité de Evaluación del NICE ve potencial, pero para cuyo reembolso considera que no existe suficiente evidencia. "En estos casos se acuerda con la compañía un plan de recolección de datos para un periodo definido, unos tres años, y una vez que se desarrolla esa evidencia se devuelven al Comité del NICE para que revise su decisión de reembolso por la vía ordinaria", explicó. A día de hoy, precisó, la aplicación de estos esquemas "no genera preocupación" en términos de seguridad.  

Claves para una evaluación adecuada

Los participantes en la mesa también dieron su punto de vista sobre las distintas fórmulas para evaluar el valor de los nuevos medicamentos, así como sobre la financiación y la fijación de precios. Y, a este respecto, fue De la Fuente quien afirmó que es preciso "establecer un precio justo para la innovación farmacéutica, ya que hay algunos que no lo son y están generando problemas de sostenibilidad". No obstante, reconoció que también hay "precios injustos por ser muy bajos". Para terminar con este desfase, dijo, hay que avanzar "en el análisis de la efectividad comparada y el coste-efectividad" y responsabilizó a la Administración de no haber "tomado las riendas" hasta ahora, pese a que la legislación (citó el artículo 94 del RDL 1/2015) llama a tener en cuenta ese enfoque.

En cuanto a la efectividad comparada, señaló que puede aportar claridad a la toma de decisiones: "Si llegamos a la conclusión de que no hay aportación en la clínica de un tratamiento frente a otro, lo lógico será tratar con la opción más eficiente. Y si aumenta el riesgo para el paciente, directamente tendremos que dejar de tratar con ese tratamiento". Para Calleja, también es clave la comparación con el estándar, lo cual viene dificultado por el hecho de que "las agencias aprueban los fármacos con comparaciones frente a placebo y la que podemos hacer nosotros en el hospital suele ser indirecta y pierde robustez".

Sobre el coste-efectividad habló Rejón-Parrilla, ya que el NICE es el organismo de referencia en la aplicación de esta regla a nivel europeo. En este sentido, precisó que la decisión de financiación en Reino Unido es resultado de un "proceso deliberativo de un comité, que no se basa sólo en la aplicación matemática del umbral", en referencia al tope de los 30.000 euros por AVAC. En el proceso de evaluación, explicó, se tienen en cuenta el impacto global de la enfermedad, todos los costes directos para el SNS, los años de vida ajustados por calidad, el coste-utilidad y un análisis probabilístico de incertidumbres, entre otras variables. "Como consecuencia, el proceso deliberativo va más allá de la aplicación de regla económica. Un ejemplo es que, un grado alto de incertidumbre puede dar lugar a una decisión negativa, pese a estar dentro del rango. Por otro lado, hay casos en los se aprueba la financiación de tratamientos de más de 30.000 por AVAC porque ofrecen beneficios significativos en calidad de vida o en supervivencia en tratamientos al final de vida".