Un informe evalúa la normativa europea de medicamentos huérfanos

La Comisión Europea encargó la elaboración del informe a la consultora Technopolis Group y lo ha hecho público en su web el 11 de agosto. De acuerdo con los autores, los cambios en la normativa han conseguido acelerar el plazo de acceso al mercado de los nuevos medicamentos huérfanos y pediátricos y su disponibilidad para los pacientes, pero ambos aspectos pueden mejorar todavía, sobre todo en lo tocante a los segundos.

Por ese motivo, se preguntan si podrían emplearse “otras formas de incentivo” para estimular la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y terapias con indicaciones en el área de pediatría.

De acuerdo con el informe, “en algunas enfermedades raras, el mercado ha empezado a parecerse al de los medicamentos convencionales, por lo tanto, en esos casos es cuestionable si puede justificarse la exclusividad de diez años”. 

La regulación permite reducir ese periodo una vez que el medicamento ha tenido éxito comercial. En la práctica, es algo que los estados nunca han hecho “porque es muy difícil proporcionar la evidencia suficiente”. 

En los medicamentos pediátricos, el coste de los ensayos clínicos puede compensarse extendiendo la protección de la patente. Aunque en parte la estrategia europea ha cumplido su función, “no se ha probado que esta estrategia sea eficaz para estimular el desarrollo de fármacos cuyo desarrollo no sea atractivo en población adulta”.

Este incentivo tiene la dificultad de que ha de presentarse individualmente en las oficinas de pacientes de cada estado miembro, matizan los autores.

Además, el informe constata que los fármacos desarrollados en virtud de esta regulación no están disponibles para todos los pacientes europeos por igual. “Estas disparidades se explican por factores ajenos a la normativa, como las decisiones estratégicas de lanzamiento por parte de la industria y las políticas nacionales de precio y reembolso”, añaden.

Un mercado “vacío”

El trabajo parte de recordar que en las décadas de los 80 y los 90 del siglo pasado creció la preocupación por la falta de tratamientos eficaces para los pacientes con enfermedades raras. La industria -argumentan- había mostrado poco interés por invertir en el desarrollo de este tipo de terapias. 

En 2000 y 2007, la Unión Europea aprobó regulación clave para fomentar el desarrollo de medicamentos huérfanos. El informe evalúa las fortalezas y debilidades de esa normativa entre los años 2000 y 2017 (en el caso de medicamentos huérfanos) y entre 2007 y 2017 (en el caso de medicamentos huérfanos para uso pediátrico). 

Incluye un análisis basado en la evidencia de cómo han funcionado estas normas desde las perspectivas de la salud pública y los aspectos socioeconómicos. Se emplearon tres estudios independientes ya elaborados y documentación de la Comisión Europea y la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Además, los autores recopilaron información de partes implicadas mediante sesiones de trabajo, consultas públicas y dirigidas. En sus conclusiones, matizan que uno de los campos en los cuales la información es más escasa es el de la evaluación del perfil de coste-eficiencia.

Avances colectivos

En términos de desarrollo de nuevas terapias y disponibilidad de opciones para los pacientes adultos y niños con enfermedades raras, la regulación ha supuesto un avance importante. “Ha conseguido redirigir la inversión pública y privada a áreas antes olvidadas mediante el establecimiento de incentivos, obligaciones y recompensas”, dicen. 

Según los autores, los estados miembro por sí solos no lo habrían logrado por la fragmentación del mercado y el escaso número de pacientes en el ámbito nacional. 

Se ha incrementado el número de medicamentos huérfanos disponibles. Además, esas terapias han llegado de forma más rápida a un número más elevado de pacientes en la Unión Europea. En el caso de los pacientes pediátricos, también se ha documentado un aumento en el número de ensayos clínicos para esta población, con la consecuente aprobación de más medicamentos para ellos. 

Se ha reducido el empleo de medicamentos fuera de indicación, tanto en niños como en adultos, y se ha favorecido la creación de un entorno adecuado para la realización de ensayos clínicos pediátricos. 

Asuntos pendientes

No obstante -añaden- ninguna de las normas ha conseguido estimular de forma suficiente el desarrollo de terapias en áreas donde la necesidad de estas es más acuciante. “Los productos tienden a desarrollarse en áreas en las cuales es más probable obtener beneficio, para las cuales las opciones terapéuticas siguen aumentando”, escriben.

Así, los evaluadores cuestionan si es aún válido el umbral de 5 por 10.000 pacientes para definir una enfermedad como rara y, por tanto, las moléculas para su tratamiento pueden beneficiarse del marco normativo específico. 

Los avances científicos, como la medicina personalizada y el empleo de biomarcadores, podrían añadir complejidad al actual marco regulatorio. Aunque su potencial terapéutico para diseñar tratamientos individualizados es valioso, “no deberían conducir a una innecesaria multiplicación de enfermedades raras a partir de condiciones comunes, ni hacer que proliferen los periodos de exclusividad”, advierten.

La regulación de los medicamentos pensados para enfermedades raras también puede utilizarse para apoyar el desarrollo de productos, como los antibióticos, para los cuales no se espera un retorno de la inversión suficiente. Es una posibilidad difícil de poner en marcha y que nunca se ha aplicado en la práctica, pero es una de las que apuntan los autores de la evaluación.

En cuanto a la normativa para medicamentos dirigidos a la población infantil, se obliga a las compañías a probar los nuevos fármacos en niños “pero carece de un instrumento directo para desarrollar terapias en áreas relevantes para los niños”.

Por eso, los medicamentos pediátricos siguen la estela de las necesidades de los pacientes adultos. El resultado es que no necesariamente se busca satisfacer las necesidades terapéuticas de los niños, como terapias contra el cáncer o dolencias que afectan a los recién nacidos, lamentan.