Los expertos insisten en la importancia del acceso precoz a los medicamentos huérfanos

Las decisiones de financiación y precio de los medicamentos están registrando un importante retraso en nuestro país en los últimos años. No obstante, a lo largo de 2023, se ha constatado una significativa mejoría en lo que se refiere a los medicamentos huérfanos, pasando de una espera de 34 a 23 meses desde la concesión del código nacional hasta la decisión de precio. Pese al avance observado, esta cifra aún queda lejos de los 14 meses que transcurrían en 2019.

Por ese motivo, los expertos creen necesario continuar trabajando, en colaboración entre todos los agentes implicados, para acelerar el acceso a los tratamientos y plantean la necesidad de modificar los procedimientos en el ámbito de evaluación y precio.

A este respecto, se considera que las modificaciones legislativas en marcha, tanto a nivel europeo (paquete legislativo farmacéutico, que actualiza entre otras cuestiones el Reglamento de Medicamentos Huérfanos) como español (Ley de Garantías, Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. RD de precios y financiación de medicamentos o RD de medicamentos en situaciones especiales) afectarán, como no puede ser de otro modo, a los medicamentos huérfanos y serán una ventana de oportunidad para acelerar el acceso.

Con el objetivo de analizar los retos de los medicamentos indicados para enfermedades poco frecuentes, Diariofarma está celebrando una serie de Encuentros de Expertos que cuentan con la colaboración de Chiesi, Sobi y BioMarin. En este segundo coloquio se ha contado con la participación de Ana López de la Rica, jefa adjunta del Departamento Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps); José Manuel Martínez Sesmero, subdirector médico del Hospital Lozano Blesa; Álvaro Lavandeira, presidente del Instituto de Investigación y Formación en Salud (IFSA Salud); Daniel de Vicente, vocal de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder); Sergio Bullón, vocal de la Junta Directiva de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (Aelmhu) y Beatriz Perales, directora de Asuntos Públicos y Acceso a Mercados de Sobi. El encuentro fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma.

Con respecto a la situación actual en el acceso a estos medicamentos, Ana López de la Rica explicó que, de acuerdo con los datos del último informe WAIT, elaborado por IQVIA para Efpia, “hemos mejorado, respecto a nosotros mismos en años anteriores”. La representante de la Aemps también reconoció que “en relación con otros Estados Miembros del entorno estamos muy por debajo”. No obstante, esta experta quiso matizar que los datos recopilados en WAIT son “parciales” ya que este informe no incluye el acceso a medicamentos en situaciones especiales. De acuerdo con sus datos, en el año 2021 se autorizaron 40.588 solicitudes y en 2022 bajó a 37.270. También apuntó que, en 2022 de los 24 medicamentos huérfanos autorizados, 17 fueron accesibles en España a través del uso compasivo.

Esta experta quiso dejar patente que el “cuello de botella no se encuentra en la aprobación del código nacional”, que tarda aproximadamente una semana. Además, destacó que de cara al futuro se podrá acelerar el acceso ya que la propuesta legislativa europea reduce los plazos de evaluación por parte de la Agencia Europa de Medicamentos (EMA).

Por su parte, Beatriz Perales coincidió en la mejora a nivel cuantitativo que se ha producido y valoró el porcentaje de medicamentos disponibles en España respecto de las autorizaciones de la EMA. En concreto, en 2023 se financiaron un 63% de los medicamentos huérfanos autorizados frente al 51% del año anterior.

Para José Manuel Martínez Sesmero uno de los aspectos clave que deben ser abordados es la microgestión y la asignación de recursos. Según dijo, “sigue costando entender, tanto a gestores sanitarios como a la propia sociedad la particularidad y singularidad” de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos. Por ese motivo, estima que es necesario ponderar y valorar la diferente vulnerabilidad de esta población, por lo que “tenemos que estudiarlo profundamente para poder realizar una asignación de recursos más adecuada”. Además, según él, “los conceptos han de ser claros para todos, incluso para los pacientes, y venir acompañados de una gestión enfocada en el valor”.

La aportación de cómo se percibe por los pacientes, fue realizada por Daniel de Vicente quien recordó que “existe una carencia de tratamientos”. Además, señaló que en aquellas patologías que “cuentan con la suerte” de disponer de tratamiento, es “común el retraso en el acceso”. Una tardanza que, según De Vicente no ocurre “de una forma puntual, sino generalizada”. En este sentido, el representante de los pacientes recalcó la situación de inequidad que se produce en el acceso a nivel autonómico, situación que ha llegado a provocar que los pacientes acudan a la vía judicial para lograr el acceso.

Al hilo de estas afirmaciones, Álvaro Lavandeira fue contundente en su intervención al señalar que es “una enorme tragedia” que un medicamento se tenga que conseguir “acudiendo a los tribunales”. A este respecto, insistió en que la existencia de estas situaciones significa “que el sistema no es capaz de dar respuesta a una necesidad”. Según dijo, es importante tener en cuenta, el impacto psicológico de tener que acudir a la vía judicial, en la que muchas veces “no gana nadie”, aseveró.

En este contexto, apuntó la gran labor que están realizando las asociaciones de pacientes, al intentar conseguir el medicamento para todos los afectados”. No obstante, Lavandeira mostró su preocupación por que estas situaciones se “judicialicen”, ya que pueden llevar a producir “enormes inequidades”.

Para este experto, la equidad no solo debe garantizarse a nivel territorial, ya que, según dijo, “la inequidad se produce entre las personas”. En este sentido, recordó que, según recoge la Constitución Española, se debe favorecer a aquellas personas que son “especialmente vulnerables”, en este caso, por razón de la enfermedad y la discapacidad que se produce con ella.

Por su parte, Sergio Bullón agradeció el avance que se ha producido en los plazos de disponibilidad de los medicamentos debido a que se “están haciendo grandes esfuerzos, tanto desde la Aemps como desde la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia”. No obstante, recordó que aún “quedan muchas cosas por hacer”. En este sentido, explicó que desde Aelmhu se observa una reducción en el número de medicamentos autorizados en la EMA que solicitan el código nacional, aunque sí se comercializan en otros países del entorno que cuentan con un acceso mucho más ágil y con menos barreras.

La importancia del acceso temprano

En este contexto y al hilo de las anteriores afirmaciones los expertos coincidieron en la idoneidad de analizar los diferentes modelos de países del entorno que cuentan con sistemas de acceso más ágiles. Beatriz Perales, puso de ejemplo, modelos implantados en Alemania, Italia y Francia. En concreto, ahondó en el modelo francés, con sus autorizaciones de acceso precoz (AAP), que sustituye a las previas autorizaciones temporales de uso (ATU). La representante de la industria consideró que España se podría inspirar en dicho modelo en el proceso de financiación para mejorar el procedimiento y favorecer el acceso temprano.

Esta cuestión es esencial para el representante de los pacientes ya que no se debe olvidar que la mayoría de las enfermedades raras son degenerativas e incapacitantes. Por ese motivo, Daniel De Vicente mostró su apoyo a inspirarse en modelos de acceso temprano como el francés o el italiano, ya que “sería muy interesante contar con un acceso temprano desde el inicio y recabar datos” sobre los resultados obtenidos.

Por su parte, Martínez Sesmero indicó que es importante que los diferentes países europeos tiendan a “confluir en sistemas de financiación y pago”, en cuanto a los procedimientos, teniendo en cuenta las diferentes capacidades económicas. Según dijo, es necesario contar con un acompañamiento legal, a nivel metodológico y conceptual común.

Modificaciones legislativas

Las diferentes modificaciones necesarias a nivel regulatorio también fueron abordadas en el coloquio. En este sentido, Sergio Bullón aseguró que es importante no “dejar pasar esta oportunidad”, de manera que estas nuevas regulaciones sirvan para llegar acuerdos con todos los agentes implicados, incluida la industria farmacéutica, “que tiene mucho que decir en este proceso”, recalcó.

El vocal de Aelmhu planteó ejemplos de fast track como las guías de evaluación de Highly specialised technologies (HST) del NICE inglés, que aportan un trato diferencial. En este sentido, desde Aelmhu creen que los medicamentos huérfanos en su conjunto tendrían que contar con un modelo y procedimientos diferentes. En cualquier caso, Bullón estimó necesario que la normativa mantenga los incentivos para la investigación de los medicamentos huérfanos ya que, de otro modo, “se volverá a estar en el punto de partida”.

Evaluación de los datos en vida real

Otra de las cuestiones clave a impulsar y que fue abordada en el marco del encuentro fue la importancia de avanzar en la implementación de sistemas de información y en la recogida de datos. Para Beatriz Perales es un tema crucial, siendo importante la recogida de datos en durante las autorizaciones de situaciones especiales y su utilización para la evaluación, algo que “hasta ahora no se permite”.

Por su parte, Daniel de Vicente, en sintonía con Perales, ve esencial la recogida de datos en vida real, con el fin de conocer cómo impactan estos medicamentos en la calidad de vida de los pacientes. Asimismo, destacó que tanto para la industria como para la administración es muy importante el diálogo temprano con el fin de recoger y analizar las necesidades tanto clínicas como sociales no cubiertas para los pacientes y cómo mejorar su calidad de vida.

Álvaro Lavandeira introdujo en este aspecto una visión positiva, ya que el contar con un número de pacientes (n)mínimo puede convertirse en una gran ventaja en la recogida de los datos, ya que incluso posibilita estudiar “a paciente por paciente”. Para este experto, es clave determinar qué datos deben de recogerse y es fundamental “ser más holístico y aprovechar la pequeña n en enfermedades raras, tanto a nivel nacional como internacional”, con el fin de analizar lo que “está pasando realmente, y no solo valorar coste-efectividad, sino también el impacto social de los medicamentos en la vida real del paciente”.

En relación con esta cuestión Ana López de la Rica hizo referencia a  Bifap (Base de Datos para la Investigación Farmacoepidemiológica en el Ámbito Público), que se encuentra conectada con Darwin EU y que tiene acceso a la historia clínica digital de once comunidades autónomas. Según dijo, con la utilización de estos datos se podrían realizar estudios de vida real.

Por su parte, Sergio Bullón puso sobre la mesa que la clave se encuentra en “cómo” se va a implementar esta recopilación, qué datos tomar, así como la implicación de los profesionales sanitarios tanto a nivel nacional como comunitario o precisar quién lo tiene que hacer y de quién es la responsabilidad. A este respecto, Martínez Sesmero indicó que, “es responsabilidad de todos”, siendo necesario armonizar “el cómo y el qué”. Este experto introdujo en el debate la importancia de la evaluación continua del valor, factor que es esencial tener en cuenta, así como realizar estudios acerca de la disponibilidad a pagar, para lo que sería necesario contar con “horizontes de financiación”.

Un proceso rápido y adaptado

Al hilo de estas afirmaciones, se ahondó en la necesidad de contar con un proceso rápido y adaptado en materia de financiación y precio para dar respuesta a las incertidumbres propias de estos medicamentos. Para Sergio Bullón, es necesario introducir el diálogo temprano y, a este respecto, agradeció las dinámicas que se están viendo en la Dirección de Cartera y Farmacia, al día de hoy. Pese a ello, el representante de Aelmhu pidió iniciar estas conversaciones antes de la aprobación de la Comisión Europea, con el fin de trabajar en las incertidumbres y conocimiento de estas enfermedades en particular.

En este contexto, Beatriz Perales señaló que Aelmhu ha presentado diferentes propuestas al Ministerio de Sanidad, en las que se abordan todas estas cuestiones. Las propuestas, según dijo, “son muy elaboradas, ya que contemplan no solo el cómo abordar el proceso sino también guías de evaluación”. Asimismo, se aboga por la creación de una comisión mixta en la que se debería contar con la participación de representantes de la industria farmacéutica y no solo para la elaboración de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs).

Entrando en el modelo actual, Álvaro Lavandeira afirmó que recurrir de forma habitual a la vía de uso en situaciones especiales hace que se convierta “en especial lo que no es”. En este contexto los expertos coincidieron en considerar que el Real Decreto 1015/2009 de Disponibilidad de Medicamentos en Situaciones Especiales requiere de actualización ya que “está obsoleto”, dijo Lavandeira y hay circunstancias no contempladas, como lo que sucede con los pacientes en tratamiento si se deniega la financiación de un medicamento, a las que hay que dar respuesta, tal y como describió Bullón. Eso sí, la actualización de este real decreto debería ir acompañada con la aprobación del real decreto de financiación y precio para no dejar ámbitos no cubiertos, coincidieron los participantes.

Por otro lado, Lavandeira aseguró que mediante esta regulación se decide en relación con situaciones de medicamentos que no son uso compasivo, “ya que se encuentran autorizados por la UE, ni se trata de medicamentos extranjeros”. Se trata de medicamentos autorizados, pero sin precio. En este sentido, Lavandeira recordó que “el precio no perfecciona la autorización del medicamento” ya que es Europa “quien tiene la competencia”, insistió.

Este abogado recordó que en base a esta regulación quien aprueba la utilización de estos medicamentos en situaciones especiales es la Aemps, y aseguró que existe un exceso de asunción de competencias por parte de las comunidades autónomas, algo que ha sido determinado expresamente en las últimas sentencias del Tribunal Supremo, que establecen claramente la competencia para la agencia. Según dijo, el problema actual, es que “existe un filtro anterior” a la propia Aemps, que ejecutan las comunidades autónomas, al decidir si elevan o no a la agencia la petición de autorización de uso. Para Lavandeira el comportamiento de algunas comunidades en algunos casos está “sustrayendo” a la Aemps el conocimiento de estos casos y, por tanto, su competencia en materia de decisión. Con ello, las CCAA “realmente se están convirtiendo en decisor de manera implícita”, lamentó.

Por estos motivos, quiso dejar claro que en cualquier tipo de situación donde exista una prescripción facultativa de un medicamento no financiado debería llegar automáticamente a la Aemps. Es decir, que a raíz de la interpretación de ambas sentencias del TS, “las comunidades autónomas se convierten en tramitadores”, afirmó este experto. Para este abogado, es esencial que cada administración se ciña a su competencia, ya que, de otra forma, tal y como recoge jurisprudencialmente, se estarían “vulnerando los derechos fundamentales de los pacientes, tales como el derecho a la salud, la vida, la integridad física o la igualdad”. Algo aún más relevante al considerar que se trata de pacientes especialmente vulnerables por la enfermedad que sufren y por ello, se deben tratar de forma especial, explicó Lavandeira al tiempo que planteó que “hay que apoyar a los pacientes con este tipo de patologías de manera más intensa”.