La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Vyjuvek (beremagene geperpavec) para tratar heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB).
La epidermólisis ampollosa distrófica es una enfermedad ampollosa genética grave y muy poco frecuente causada por mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1). Este gen participa en la producción de colágeno tipo VII (COL7), una proteína crucial para sostener y estructurar las capas de la piel. La enfermedad de Herpes zóster se caracteriza por fragilidad de la piel, formación de ampollas, pequeñas protuberancias blancas (milia) y cicatrices, y suele estar presente al nacer. También pueden aparecer ampollas y erosiones en la boca, el esófago, el recto, el sistema genitourinario y los ojos, u otros tejidos mucosos. La curación de las ampollas y las erosiones puede provocar cicatrices debilitantes y otras afecciones graves. La enfermedad de Herpes zóster recesiva, la forma más grave de esta enfermedad, puede provocar la pérdida de uñas de las manos y de los pies, deformidades articulares, pérdida de la visión y un carcinoma de células escamosas (un tipo de cáncer de piel) inusualmente agresivo.
Actualmente existe un tratamiento autorizado para esta enfermedad, que trata los síntomas pero no modifica la enfermedad. La mayoría de los pacientes reciben cuidados paliativos (para aliviar los síntomas), que incluyen analgésicos y cambios en el estilo de vida.
Vyjuvek consiste en un virus del herpes simple modificado genéticamente que introduce el gen COL7A1 normal en las heridas. Se aplica tópicamente sobre las heridas individuales una vez a la semana en pequeñas gotas.
La recomendación se basa en los resultados de un ensayo controlado aleatorizado en 31 pacientes con una edad media de 17 años, incluidos 19 pacientes pediátricos (de 1 a < 17 años) y tres pacientes menores de tres años. Se seleccionaron dos heridas comparables en cada sujeto y se aleatorizaron para recibir una aplicación cutánea de Vyjutek o placebo (solo gel) semanalmente durante 26 semanas. La cicatrización completa de la herida se definió como el cierre de la herida del 100 % a partir del área exacta de la herida seleccionada al inicio.
Los resultados mostraron que Vyjutek mejoró significativamente la cicatrización completa de la herida en el 71 % de las heridas a los tres meses y en el 67 % a los seis meses, en comparación con el 20 % y el 22 % en las heridas tratadas con placebo.
Los efectos secundarios más comunes son tos, secreción nasal, trastornos de la piel y del tejido subcutáneo (prurito, eritema y erupción cutánea) y escalofríos.
Vyjuvek ha recibido apoyo a través del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona un apoyo científico y normativo temprano y mejorado a los medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.
En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, concluyó que los beneficios de Vyjuvek superaban los posibles riesgos en pacientes con EBD. El CHMP, el comité de medicamentos humanos de la EMA, estuvo de acuerdo con la evaluación y la opinión positiva del CAT, y recomendó la aprobación de este medicamento.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Vyjuvek hacia el acceso de los pacientes. La opinión se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE. Una vez que se haya concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Fibrosis quística
Por otro lado, el comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA ha recomendado ampliar la indicación terapéutica de dos medicamentos, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) y Kalydeco (ivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística, para incluir su uso en combinación para pacientes de dos años o más que tengan al menos una mutación no de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Kaftrio y Kalydeco se utilizan en combinación para tratar a pacientes cuya fibrosis quística se debe a al menos una mutación en el gen CFTR que causa una producción anormal o insuficiente de la proteína CFTR. Los medicamentos trabajan juntos para mejorar la función de estas proteínas CFTR anormales, atacando así la causa subyacente de la enfermedad. Sus acciones se combinan para hacer que el moco pulmonar y los jugos digestivos sean menos espesos, lo que ayuda a aliviar los síntomas de la enfermedad.
Aunque medicamentos como Kaftrio y Kalydeco, también llamados moduladores CFTR (es decir, correctores y potenciadores), han mejorado drásticamente los resultados para algunos pacientes, no funcionan para todas las mutaciones. Algunos pacientes aún enfrentan una progresión grave de la enfermedad a pesar del tratamiento. La extensión de la indicación permitirá que todos los pacientes que probablemente respondan a estas terapias moduladoras sean tratados, lo que significa que alrededor del 95-97% de los pacientes con fibrosis quística en la Unión Europea (UE) podrían beneficiarse de estas terapias. Esto representa un 15-17% adicional de pacientes que podrían ser tratados en comparación con la indicación actual. Los pacientes restantes no responden a las terapias moduladoras (pacientes con dos mutaciones de clase I que no producen la proteína CFTR).
El CHMP basó su recomendación en la evaluación de los datos de eficacia y seguridad de estudios clínicos e in vitro (de laboratorio), incluido un ensayo aleatorizado controlado con placebo, un estudio abierto, datos de un estudio de evidencia del mundo real realizado por la Fundación de Fibrosis Quística de los Estados Unidos, así como datos bibliográficos obtenidos a través de un programa de uso compasivo francés.
El perfil de seguridad de esta combinación de medicamentos fue, en general, coherente con las observaciones previas. Los efectos secundarios más frecuentes son dolor de cabeza, diarrea, infección de las vías respiratorias superiores y aumento de las enzimas hepáticas. En casos muy raros se notificaron erupciones cutáneas graves.
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: