Estos días se celebra en Barcelona el encuentro Ispor Europa 2024. Durante la primera sesión plenaria, los expertos han hecho hincapié en la complejidad de encontrar el equilibrio entre la evidencia científica, el precio y el acceso de los pacientes a las terapias en un escenario que cambia rápidamente.
El primer panel destacado de las sesiones ha puesto en valor los avances en acuerdos para la entrada condicionada de nuevas terapias (también conocidos por el acrónimo MEA) y la armonización regulatoria. No obstante, también ha destacado “retos sustanciales” a los que aún no se ha dado respuesta: la incertidumbre, las garantías para la sostenibilidad y el fomento de la transparencia. Para los panelistas, será clave la colaboración entre todos los implicados para lograr contar con sistemas sanitarios igualitarios y sostenibles.
El lema de la presente convocatoria es ‘Generar evidencia para la salud y el bienestar’.
En la sesión plenaria moderada por Yannis Natsis (de la plataforma de aseguradoras ESIP se ha abordado la compleja relación entre la generación de evidencia, los precios y el acceso a las terapias. Han participado Valérie Paris (OECD Francia), Pedro Facón (Instituto Nacional de Salud y Seguros de Discapacidad de Bélgica), Birgitte Klindt (Consejo Danés de Medicamentos) y Richard Bergstrom (IQVIA Suiza).
Los ponentes comenzaron examinando los cambios en los estándares de evidencia requerida para la autorización.
En opinión de Paris, la presión sobre las agencias reguladoras para acelerar los procedimientos de aprobación no cesa, sobre todo cuando se trata de terapias para necesidades médicas no cubiertas. Esa presión explica la aceptación de ensayos clínicos de nuevo diseño y de indicadores subrogados, que ha reducido los plazos de aprobación de la FDA (la agencia estadounidense del medicamento) de dos años a solamente uno.
No obstante, también ha apuntado que más de la mitad de las terapias aprobadas por la agencia europea (EMA) por la vía acelerada aún carecen de datos en fase III, lo cual dificulta a los evaluadores la tarea de analizar el perfil de coste/efectividad. En sus palabras: “La incertidumbre no ha dejado de aumentar”.
Klindt, quien habló a continuación, puso el énfasis en los riesgos de disponer de datos dispersos, que complican la evaluación de eficacia, seguridad y coste efectividad, e incrementan el riesgo de emplear tratamientos dañinos para los pacientes y los sistemas sanitarios si se aprueban terapias poco seguras o ineficaces.
Facon vino a corroborar esa idea afirmando que los pagadores, limitados por sus respectivos presupuestos, se enfrentan a dificultades sustanciales para calcular el valor añadido de las terapias cuando la evidencia que soporta las autorizaciones es débil.
De hecho, propuso incentivar (con extensión de la exclusividad, por ejemplo) los ensayos que cumplen los mejores estándares, razonando que las evidencias “sólidas” deberían ser un requisito indispensable para disfrutar de esas ventajas: “Como pagadores, queremos conceder reembolso a los medicamentos que tienen valor para los pacientes”.
¿Debilidad, o flexibilidad?
Por su parte, Bergstrom planteaba que no es que los estándares regulatorios se hayan debilitado, sino que han evolucionado en la medida en la que lo han hecho los avances científicos.
Este experto se inclina por fomentar un espíritu más ambicioso a la hora de generar evidencia una vez conseguida la autorización. En su opinión, las carencias a la hora de llevar a cabo estudios comparativos en la práctica clínica real son producto de un fracaso a la hora de realizar estudios de seguimiento, más que reflejo de un declive en la calidad de los estándares para la autorización.
En este punto el debate se centró en la generación de evidencia en la fase de post-comercialización como “necesidad crucial”.
Klindt, no obstante, insistió en pedir mayor grado de evidencia antes de la comercialización, y ofreció el dato de que el 15% de las autorizaciones de la FDA por procedimientos acelerados acaban en retirada de productos debido a que los ensayos no se completan o no obtienen resultados positivos. Ella se inclina por obligar al cumplimiento de ciertos protocolos mínimos, detallados, para las aprobaciones condicionadas, e invitó a otras partes, incluyendo a las agencias y organismos evaluadores, a implicarse en la generación de datos en la fase post-comercialización.
El gran reto es la sostenibilidad
En la parte de la sesión centrada en la sostenibilidad, Paris recordó que algunas medidas para la contención del gasto tienen efectos indeseados, citando como ejemplo los desabastecimientos de ciertos fármacos, “particularmente los genéricos”.
Sobre todo, se mostró crítica con la “opacidad” de los procedimientos para la decisión sobre precios, en los cuales siguen sin conocerse los precios reales, “lo que complica las evaluaciones y la adopción de decisiones políticas”.
El moderador recordó los datos del reciente informe ‘Tendencias en el gasto farmacéutico”, que viene a confirmar el ascenso sostenido de los precios como un problema “sistémico”.
Facon usó el ejemplo de la colaboración para adquisiciones de tecnologías sanitarias de la iniciativa Beneluxa para animar a que la colaboración europea tenga mayor alcance, y eficacia en las negociaciones para evitar disparidad en los precios y reducir las ineficiencias de los sistemas sanitarios.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: