Las restricciones de financiación impiden cumplir las guías clínicas en hematología

Ramón García Sanz, responsable del servicio de hematología del Hospital Universitario Gregorio Marañón (Madrid), ha repasado en el encuentro los datos sobre linfoma de Hodgkin, con el acento en hallazgos como el análisis a cinco años del estudio HD21 sobre el régimen BrECADD para el tratamiento de esta enfermedad, que se ha perfilado como el estándar de tratamiento respaldado por la propia ASH y por la Asociación Europea de Hematología (EHA).

Adcetris, ha explicado el especialista, no puede usarse en primera línea (en contra de lo que indican las guías), y “cuenta con una resolución expresa de no financiación en combinación con AVD (doxorrubicina, vinblastina y dacarbazina) o BrECADD, la nueva combinación que incorpora este fármaco (cuyo principio activo es brentuximab vedotin).

En ASH se han presentado también nuevos datos sobre la inmunoterapia con Opdivo (nivolumab) como parte del tratamiento inicial del linfoma de Hodgkin (LH). No obstante, la realidad es que “nivolumab no puede usarse en primera línea -en LH-, en este caso porque la compañía no ha pedido la aprobación, ni siquiera por la EMA -la Agencia Europea del Medicamento-”.

El especialista matiza que, como no hay una resolución o recomendación expresa contra la financiación, “podríamos tener alguna opción si nuestro farmacéutico y nuestra dirección colaboran”.

Ambos medicamentos pueden emplearse en el ámbito de la sanidad privada, añadía.

No son los únicos fármacos sobre los cuales pesan restricciones. Entre los que ha recordado están la terapia CAR-T Breyanzi (lisocabtagén maraleucel)  para linfoma difuso de células grandes -con decisión pendiente, que se espera en un plazo de semanas-, y para linfoma folicular.

“Sucede algo parecido con varios anticuerpos biespecíficos para varios tipos de linfoma, antivirales esenciales en trasplante, fármacos para hemoglobinuria paroxística nocturna… y el tiempo medio para la aprobación de financiación de un fármaco nuevo en España en oncología y, en particular, en oncohematología, es de unos tres años”, ha apuntado. 

Balance de ASH

La Reunión Nacional de Conclusiones de ASH 2025 ha puesto de relieve el cambio de enfoque que se consolida en el abordaje del cáncer hematológico, con una transición progresiva hacia terapias dirigidas, combinaciones racionales de fármacos y nuevas dianas terapéuticas. La hematóloga Lucrecia Yáñez San Segundo, del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander, y coordinadora del encuentro, señala que “la eficacia de los anticuerpos biespecíficos y células CAR-T, tanto en mieloma múltiple como en síndromes linfoproliferativos” se perfila como una de las líneas con aplicación más inmediata en 2026.

Además, Yáñez ha destacado que la quimioterapia intensiva pierde protagonismo incluso en escenarios en los que era incuestionable hasta hace pocos años. “Incluso en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), candidatos a trasplante, la quimioterapia tiene cada vez menos futuro gracias a diferentes combinaciones de terapias dirigidas, a la identificación de nuevas dianas terapéuticas y al desarrollo de nuevos fármacos”, afirma.

Para David Valcárcel Ferreiras, también coordinador de la reunión y hematólogo del Hospital Universitario Vall d’Hebron (Barcelona), en lo que respecta a la LMA “estamos asistiendo a un cambio de paradigma por primera vez en 50 años”, con menos quimioterapia intensiva y más tratamientos dirigidos. Además, en un plano más traslacional, ha destacado las investigaciones presentadas en ASH 2025 que “podrían evitar el desarrollo de posibles neoplasias mieloides secundarias en pacientes con cáncer que reciben quimioterapia, mediante el uso de fármacos que pueden parar el ciclo celular de las células madre y, de esta forma, protegerlas”.

 Trasplante alogénico: personalización y un enfoque integral 

En lo que respecta al trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, en el que las células madre sanguíneas proceden de un donante compatible, la hematóloga María Perera Álvarez, del Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín (Las Palmas), subraya que la mejora en la estratificación del riesgo está permitiendo diseñar estrategias progresivamente más personalizadas para pacientes con neoplasias hematológicas de alto riesgo, como la LMA o los síndromes mielodisplásicos.

“Los avances realizados en la estratificación del riesgo de pacientes con neoplasias hematológicas de alto riesgo nos permite desarrollar plataformas de trasplante personalizadas e individualizadas, teniendo como objetivo la identificación de pacientes con elevado riesgo de recaída”, explica.

En este escenario, Perera ha destacado la importancia de alcanzar remisiones profundas antes del trasplante, con un impacto directo en la negativización de la enfermedad mínima residual (EMR) previa al procedimiento, gracias a la incorporación de nuevas estrategias terapéuticas.

“Los resultados del trasplante se benefician en la actualidad de la negativización de la EMR pre-trasplante tras la incorporación de nuevos tratamientos en los regímenes de inducción y consolidación”, afirma.

Según señala la experta, ASH 2025 ha reforzado la visión de un trasplante moderno basado en cinco pilares estratégicos que deben integrarse para optimizar resultados: selección del donante, regímenes de acondicionamiento, prevención de la enfermedad de injerto contra receptor, prevención de la recaída y mejora de la supervivencia y calidad de vida. Entre los mensajes principales, la doctora Perera indica que “conceptos clásicos como la compatibilidad HLA o el dogma de que ‘un donante más joven siempre es mejor’ han dejado de ser prioritarios en la era de la ciclofosfamida postrasplante”, y añade que la ciclofosfamida postrasplante “se ha posicionado como el nuevo estándar”. El manejo integral de estos cinco pilares “nos permite conseguir el objetivo final de mejorar la supervivencia y la calidad de vida de nuestros pacientes”, resume.

Terapia celular: CAR-T, expansión científica y retos pendientes

La reunión también ha abordado los últimos avances en terapia celular, con especial atención a las células CAR-T. El hematólogo Felipe Prósper Cardoso, de la Clínica Universidad de Navarra, ha subrayado la intensidad investigadora vista en el congreso americano: “Este año se presentaron más de 400 trabajos sobre células CAR-T, tanto en comunicaciones orales como en sesiones de pósteres”. En su opinión, “esta terapia se ha consolidado como uno de los tratamientos más revolucionarios en el ámbito de los cánceres hematológicos de los últimos 50 años”.

No obstante, advirtió que sigue existiendo margen de mejora para ampliar el impacto real de estos tratamientos en la práctica clínica. “A pesar de los resultados actuales, siguen existiendo importantes argumentos que limitan su uso: desde el hecho de que el 50% de los pacientes continúa recayendo tras el tratamiento, hasta el coste económico que representan estas terapias o la idea de que las células CAR-T no han podido demostrar su eficacia en muchas patologías”, explica.

En su revisión, el experto ha destacado líneas emergentes en este campo, como el desarrollo de CAR-T ‘in vivo’ (generación de células CAR-T directamente dentro del organismo del paciente), el uso de CAR-T alogénicos y la extensión de su aplicación con nuevas indicaciones. Sin embargo, ha incidido en un punto clave: “Para que todos estos avances se puedan trasladar a la práctica clínica, es esencial que se comparen con los resultados actuales de los medicamentos CAR-T ya aprobados”. En este sentido, el doctor Prósper estima que la aprobación aún está lejana en el caso de los CAR-T ‘in vivo’, mientras que “sí que podemos esperar que algún CAR-T alogénico llegue a la práctica clínica” en un horizonte más próximo.