“La Ley de Garantías debe reenfocar aspectos de vital importancia para las enfermedades raras”

“La Ley de Garantías contempla aspectos de vital importancia para las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, que habrá que reenfocar y reforzar”, Así lo ha asegurado, Julio Sánchez Fierro, miembro del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG) de la Universidad de Alcalá. Diversos expertos de esta entidad han analizado, este martes en el Congreso de los Diputados, los desafíos que plantea la actualización de la Ley de Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios en el ámbito de la gestión de las enfermedades raras y sus tratamientos.

Sánchez Fierro ha detallado diversos puntos de mejora en el actual marco regulatorio, dada la singularidad de estos fármacos, “que requieren fuertes inversiones con problemático retorno, tomando en cuenta el número superreducido de pacientes a los que van dirigidos”. Entre estos puntos de mejora el experto señala el principio de igualdad territorial en el acceso a estas terapias y una mayor coordinación entre Comunidades Autónomas.

Igualmente considera que “la detección precoz y los cribados neonatales deben tener una acogida amplia en la cartera común de servicios del SNS” y de la misma manera estima que sería necesario “establecer un procedimiento específico para fijar los precios de los medicamentos huérfanos y que estos estén excluidos del sistema de precios de referencia dada su singularidad”.  Finalmente, Sánchez Fierro considera necesario “valorar la constitución de un modelo de financiación, diferenciado del común y, por supuesto, solidario; el Fondo de Cohesión sería una vía excelente”, ha destacado el experto.

Durante la jornada, que ha llevado por lema ‘Enfermedades raras y medicamentos huérfanos ante la Ley de Garantías: desafíos pendientes y respuestas necesarias’, y ha estado organizada con la colaboración de Alexion —el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca—, los miembros del Observatorio Legislativo han planteado sus propuestas en el contexto de la Consulta Pública Previa sobre el Anteproyecto de Ley que modifica el Texto Refundido de la Ley de Garantías.

Entre esas medidas, los portavoces han destacado la necesidad de reconocer el valor económico y social que aporta la investigación farmacéutica a los nuevos productos e indicaciones, de que exista una equidad en el acceso a los tratamientos y de agilizar los procesos burocráticos, así como la importancia de mejorar el proceso de evaluación y de dotar de mayor certidumbre, transparencia, y participación a todo el trámite de aprobación.

 José Manuel Baltar, consultor y exconsejero de Sanidad de Canarias y también miembro del Observatorio Legislativo, ha explicado que “desde el Observatorio ponemos en marcha proyectos de evaluación de la situación actual de las enfermedades raras, acompañados siempre de nuestras recomendaciones legislativas, con la expectativa de mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras a través de actualizaciones normativas que les ayuden a reducir su carga burocrática, a mejorar su acceso a los tratamientos, o a beneficiarse de las mejores terapias posibles gracias a la investigación”. 

Por último, Leticia Beleta, directora general de Alexion Iberia, ha concluido que “la próxima actualización de la Ley de Garantías es una gran noticia para los pacientes con enfermedades raras y sus familias, y es nuestra misión como compañía seguir colaborando de manera proactiva en el impulso de nuevos avances económicos, legislativos, políticos y sociales que nos permitan mejorar su calidad de vida y reducir los desafíos a los que se enfrentan día a día”.