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Incentivos, acelerar procesos y equidad de acceso, aspectos vitales para los medicamentos huérfanos

CARLOS ARGANDA  |    01.10.2022 - 12:21

Nadie duda de que el desarrollo de medicamentos huérfanos tuvo un antes y un después con la aprobación, en el año 2000, del Reglamento de Medicamentos Huérfanos. Los incentivos establecidos para su investigación y desarrollo y la protección para su comercialización fueron claves para llegar a tener actualmente 137 autorizaciones en vigor. Pero esto solo da respuesta a un 5% de las enfermedades raras, por lo que reducir el nivel de incentivos o hacer más complicado el acceso a los mismos, ralentizará de forma importante que el 95% de las patologías poco frecuentes cuenten con una terapia efectiva.

Además, el acceso es otro de los problemas que, especialmente en nuestro país, se encuentra en una situación muy mejorable. El tiempo entre la solicitud del código nacional y la financiación ha pasado de 14 meses en 2019 a 26 meses en 2022, según las cifras que la presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), María José Sánchez Losada, ha expuesto durante la ‘Jornada Formativa I Enfermedades Raras en España: Retos comunes y proyecciones de futuro’ organizada por su asociación y la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS).

Al retraso en la financiación y fijación de precio de los medicamentos expuesta por Sánchez Losada, se suma que nuestro país solo ha financiado hasta el momento 59 medicamentos huérfanos, que supone el 43% de los 116 que han solicitado su comercialización en España. Aquí, la presidenta de Aelmhu mostraba otro problema, ya que hasta el 15% de los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos, ni siquiera solicitan código nacional en España. Para Sánchez Losada, es una prioridad “que las empresas sigan priorizando nuestro país para mantenernos en el top 4-5 europeo, pero ahora nos estamos quedando atrás”. La cuestión es que muchas compañías priorizan sus lanzamientos en función de los resultados a obtener y los plazos a cumplir.

Estas dos circunstancias fueron abordadas en profundidad por los participantes en la jornada formativa que acompañaron a la presidenta de Aelmhu: el presidente de la Federación de Enfermedades Raras, Juan Carrión; el economista de la salud Jorge Mestre; y la investigadora del Ciemat Susana Navarro.

Incentivos al desarrollo

Los buenos resultados obtenidos gracias a los incentivos establecido en el reglamento de Medicamentos Huérfanos y la necesidad de mantenerlos fue un aspecto compartido por los participantes. En este sentido, la presidenta de Aelmhu consideró que la legislación europea “ha sido clave” y ha aportado “una base para seguir investigando” ya que, como recordó, las inversiones necesitan “un marco estable a medio y largo plazo”.

Con respecto a la posibilidad de modificación de los incentivos, también se manifestó Jorge Mestre, quien recordó que “la industria responde muy bien a los incentivos”, por lo que consideró que, si se revisan y se establecen criterios que puedan limitarlos “podemos empeorar” en el desarrollo de nuevos medicamentos en los próximos años.

El presidente de Feder también reclamó más incentivos a la investigación tanto desde el nivel europeo como nacional y consideró necesario que nuestro país incremente sus inversiones en esta cuestión.

Asegurar y acelerar el acceso

Otra de las cuestiones que más preocupan a los participantes en la jornada es el acceso. A la poca disponibilidad de medicamentos autorizados en nuestro país se suma el largo espacio de tiempo que transcurre hasta su autorización, así como las diferencias entre comunidades autónomas o incluso hospitales. Por ese motivo, tanto Carrión como Mestre abogaron por homogeneizar las decisiones y establecer un único criterio central de autorización.

“Pedimos un procedimiento [de autorización y precio] específico por las características de los medicamentos huérfanos”, señaló la presidenta de Aelmhu. Esta experta ve en la modificación de la Ley de Garantías que está actualmente en marcha “una oportunidad” para impulsar los cambios necesarios al tiempo que destaca el marco de diálogo y negociación con Ministerio y comunidades autónomas. Coincidiendo con ella, Jorge Mestre pidió que los criterios de financiación y precio sean “claros y transparentes”. Además, este economista puso encima de la mesa que, ya que se habla siempre de “ser eficientes en el uso de recursos públicos”, no se comprende la existencia de múltiples evaluaciones y reevaluaciones “que en el fondo son iguales y en muchos casos de peor calidad que las de la EMA”. Por todo ello, Sánchez Losada reclamó buscar “un balance entre un procedimiento de evaluación eficiente, ágil y transparente”, en la que tengan un papel todos los interesados y que el medicamento “llegue cuanto antes al paciente”.

Un momento de debate entre los participantes durante la ‘Jornada Formativa I Enfermedades Raras en España: Retos comunes y proyecciones de futuro’

Junto al cambio de la Ley de Garantías, el presidente de Feder también apuntó a la actualización del decreto de acceso a medicamentos en situaciones especiales y medicación extranjera, cuyo texto actual “genera mucha desigualdad”. En este sentido, Carrión denunció que el acceso a los medicamentos huérfanos “muchas veces está supeditado al código postal del paciente”, por lo que reclamó avanzar en la equidad.

Situación en España

A lo largo de la jornada, Carrión realizó un repaso por la situación de las enfermedades raras en nuestro país. A este respecto, reclamó mejorar el diagnóstico para lo que pidió “homogeneizar las pruebas de cribado neonatal” en las distintas comunidades autónomas al denunciar que algunas realizan el mínimo de once pruebas establecido por el Ministerio de Sanidad, mientras que otras llegan a 40 determinaciones. A este mismo respecto, reclamó que se autorice la especialización de genética clínica ya que “España es el único país europeo” que no cuenta con ella.

El presidente de Feder también reclamó una mejora en los sistemas de información ya que, pese a que nuestro país dispone desde 2015 de un registro de enfermedades raras, el primer informe, publicado en 2021, refleja datos de 22 patologías, pero no de todas las comunidades autónomas. “Esto no es posible, si hay un registro estatal, se debe compartir la información”, denunció Carrión. Esta cuestión fue compartida por Sánchez Losada, quien vio en la “voluntad política” el talón de Aquiles de la cuestión ya que no existe en la actualidad una traba tecnológica para que los sistemas de información se alineen.

La presidenta de Aelmhu también realizó un repaso por la importancia que la investigación en medicamentos huérfanos tiene en relación con toda la investigación clínica que se realiza en España. En 2021, el 23% de los ensayos autorizados en España fueron de medicamentos huérfanos. Además, ese mismo año, se estaban realizando un total de 225 ensayos, cifra que se incrementó un 15% durante la pandemia, lo que da una idea sobre la importancia para el ecosistema investigador de nuestro país. Por ese motivo, Sánchez Losada confirmó que existe “un compromiso claro de la industria farmacéutica por seguir investigando”.

Por su parte, la investigadora Susana Navarro realizó una exposición acerca de cómo ha sido la evolución en el tiempo del desarrollo de terapias avanzadas y explicó el amplio abanico de posibilidades que se abren en la terapéutica de múltiples enfermedades.

 


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