Las necesidades de obtener datos en vida real de los pacientes en enfermedades minoritarias, como es el caso de la Atrofia Muscular Espinal (AME), ha sido uno de los destacados que han evidenciado los expertos reunidos en la tercera edición de su jornada formativa ‘IlustrAME’, organizada por Biogen, y que tiene por objetivo acercar la experiencia en el abordaje y la gestión, así como la realidad de los pacientes de AME al entorno de la farmacia hospitalaria.
La AME es una enfermedad genética que afecta principalmente a los músculos debido a la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco cerebral inferior. Hasta hace poco no había tratamientos específicos para esta patología. Sin embargo, en años recientes ha habido avances significativos gracias a la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos, que han supuesto un cambio radical en el panorama del abordaje de la enfermedad.
En la primera parte del encuentro se abordó la importancia de poder disponer de datos de evidencia clínica a largo plazo, que son claves para entender la verdadera efectividad de los diferentes tratamientos. “En una enfermedad como la AME, que afecta en muchos casos desde la primera infancia y por tanto los pacientes llevan conviviendo con ella muchos años, el poder establecer una eficacia a largo plazo es prioritario en el escenario terapéutico”, añade el Javier Sotoca, neurólogo del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona que destaca como esta eficacia se puede establecer de forma progresiva y mantenida.
Así mismo se hizo hincapié en la importancia de poder disponer de datos clínicos reales, como recuerda José Luis Poveda, gerente del Departamento de Salud del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia y que se encargó de moderar la jornada. “En las enfermedades minoritarias el desarrollo clínico siempre es insuficiente para responder a todas las incertidumbres que genera la práctica asistencial. Por ello, conocer los resultados de eficacia y seguridad en vida real es determinante para estimar con mayor certeza el valor terapéutico y social”.
La segunda parte de ‘IlustrAME’ se centró en los modelos de gestión, donde se puso de relieve la importancia de las unidades de referencia en el tratamiento de enfermedades minoritarias como es esta. “En estas patologías es especialmente relevante acumular la experiencia en pocos centros dado el escaso número de pacientes y la necesidad de minimizar la curva de aprendizaje. En este marco, solo con el mayor conocimiento es posible asegurar una asistencia de excelencia, y al mismo tiempo tener la capacidad de disponer de un reclutamiento eficiente para la investigación clínica”, añade Poveda.
Y tanto en el desarrollo clínico de nuevos tratamientos para la AME como en su aplicación a través de las unidades de referencia, el farmacéutico hospitalario juega un importante papel, como recuerda Poveda. “En el abordaje de la medicina moderna es obligada la participación multidisciplinar e interdisciplinar para garantizar los mejores resultados de salud. En este marco, en todo el proceso farmacoterapéutico que lleva desde la evaluación hasta el seguimiento, existe aportación de valor del farmacéutico en el equipo asistencial”.
Christiano Silva, director general de Biogen en España, ha querido destacar la importancia que tiene la formación de los distintos profesionales que están al cargo de pacientes de AME y por ello la necesidad de organizar eventos como “IlustrAME”: “La complejidad que plantea el abordaje de la AME y la búsqueda de los mejores resultados para los pacientes exige un compromiso importante con la actualización y formación de todos los especialistas que participan en la mejora de la calidad de vida de los pacientes. En Biogen somos conscientes de ello y por eso apostamos por una formación actualizada y de calidad, foros donde los profesionales puedan compartir experiencias y tomar decisiones basadas en la evidencia, en la práctica clínica de expertos y centros de referencia nacional, a través de las cuales seguir transformando la experiencia de los pacientes y sus familias con enfermedades tan devastadoras como la atrofia muscular espinal.”
Nicolas Gonzalez Casares: