Resultados en salud: más relevantes, si cabe, en medicamentos huérfanos

Diariofarma ha organizado un encuentro de expertos que, bajo el título 'Factores determinantes para el acceso a medicamentos huérfanos en España', ha servido para analizar el contexto nacional en lo que tiene que ver con la autorización y fijación de precio y financiación de estos fármacos, tomando como base el informe realizado por Omakase Consulting 'European Commission approved Orphan Drugs between 2012 & 2016. Analysis of P&R situation in Spain', del que hablábamos hace unos días (ver información publicada). La conclusión principal del debate fue que España ha mejorado considerablemente en términos de acceso, aunque hay aspectos, como el desarrollo de registros para evaluar resultados en salud, en los que se puede y se debe mejorar.

En el encuentro participaron Juan Manuel Fontanet, secretario de la Comisión Farmacoterapéutica del Servicio Catalán de Salud (CatSalut); Manuel Posada, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III; Antonio Blázquez, jefe adjunto del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps); Alberto Vicent, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (Aelmhu); Manuel Pérez, presidente del COF de Sevilla y patrono de la Fundación Feder, y Alicia Gil, partner de Omakase Consulting, y estuvo moderado por José María López, director de Diariofarma.

La primera cuestión que se abordó fue la actualización del marco regulatorio para la designación de un medicamento como huérfano en la Unión Europea, así como los incentivos incluidos en él, lo cual habría servido de acicate para que las compañías se hayan lanzado a invertir más en esta área y para que, “año a año nos encontremos con un número mayor de designaciones”, señaló Blázquez. Coincidió con él Fontanet, quien afirmó que la nueva regulación “ha conseguido fomentar la investigación en un área donde se dan las mayores lagunas terapéuticas”. No obstante, Posada rebajó el optimismo al señalar se está “investigando donde hay luz, mientras que para la mayoría de enfermedades raras sigue sin haber avances en la investigación”. En aras de alimentarla, opinó que podría ser “positivo el intercambio de datos de investigación de la industria con centros públicos”.

Por su parte, Vicent admitió la mejora en la designación de huérfanos, con un total de 1.600 designaciones, aunque sólo consideró esto como “un primer paso”. Sin embargo, recordó que, “de todas ellas, sólo 102 se han traducido en la autorización del medicamento, una cifra que incluye a los que ya han perdido la designación (77)”. Blázquez trató de explicar esta realidad con la posibilidad de que las autoridades estén siendo poco selectivas “y se estén designando como huérfanos productos que no lo son”. Eso explicaría que se esté trabajando en cambios regulatorios adicionales.

La realidad, explicó el representante de la Aemps, es que, a día de hoy, estos fármacos se están aprobando “sin exigirles lo mismo que al resto, primero, por la rareza de las enfermedades y, segundo, por la gravedad de las mismas”. Asimismo, precisó, el regulador está aplicando fórmulas “bastante flexibles, como son las autorizaciones condicionadas, etc., por lo que no se puede decir que el problema sea regulatorio”.

Precio y financiación, el cuello de botella

“Los problemas se dan”, continuó Blázquez, “cuando toca fijar el precio”, ya que, por la misma agilidad con la que se autorizan, estos fármacos suelen llegar al mercado con altas dosis de incertidumbre asociada. “Es ahí donde encontramos el cuello de botella”, abundó Fontanet, quien sugirió que no es un problema exclusivo de España, “sino que afecta a todos los países”. Y es que, señaló, “la cantidad de evidencia no se ajusta al gold standard, algo que no se puede exigir, por la propia condición médica”. “Si a eso le sumamos que el tamaño del mercado es reducido y, por tanto, los precios son elevados, se entiende la dificultad para la toma de decisiones”, subrayó.

Así, aunque el informe de Omakase habla de una reducción del tiempo que pasa desde que los fármacos son autorizados en Europa hasta que son reembolsados, las compañías farmacéuticas siguen quejándose de trabas al acceso en varios niveles. Primero, a nivel estatal, en el ámbito de la Comisión Interministerial de Precios y, una vez superado ese primer corte, a nivel autonómico y hospitalario, donde las comisiones de Farmacia y las propias gerencias tienen la última palabra con respecto a su utilización. La consecuencia, alertó Pérez, “es que mientras esa burocracia está funcionando, hay pacientes esperando un tratamiento”. Por eso, tras destacar la dificultad de las gerencias para decidir sobre la adquisición de un medicamento, por su impacto en el presupuesto, pidió que se busque un mayor equilibrio entre la necesidad de “evaluar y la de que el medicamento llegue al paciente lo antes posible”.

En lo que respecta a la visión de los laboratorios, Vicent lanzó la pregunta de si verdaderamente España ofrece “un entorno atractivo” para el lanzamiento de estos medicamentos, y aseguró que, de los 102 que se han autorizado en la UE, “sólo se ha pedido aprobación en nuestro país para 87”. “¿Por qué estas compañías deciden no comercializar en España?”, interrogó de nuevo, poniendo el énfasis en el hecho de que “una vez conseguido precio y financiación, tienes que iniciar un proceso de 17 negociaciones”, en referencia a los diferentes servicios de salud autonómicos. Blázquez opinó, en este sentido, que hay laboratorios que no lanzan “por una cuestión meramente logística, porque hay muy pocos pacientes y no les es rentable”.

Soluciones a los problemas de acceso

En el apartado de las soluciones, Posada dio un argumento que fue compartido por prácticamente todos los integrantes de la mesa, y que tiene que ver con la superación del “coste-efectividad para saber lo que aporta el fármaco en la práctica real”. Gil y Fontanet ahondaron en este argumento y fueron más allá, haciendo referencia a los beneficios que podría aportar la utilización de los análisis multicriterio (MCDA), sobre todo para apoyar la toma de decisión. De hecho, el representante del CatSalut reconoció que ellos ya los están utilizando y opinó que supone “un buen sistema, por holístico, por tener en cuenta otros criterios, más allá de eficacia, seguridad y coste”, un esquema que tiene en cuenta “criterios adicionales como la gravedad de la enfermedad, o la ausencia de alternativas”, subrayó.

Volviendo a la necesidad de disponer de datos de práctica real, fue inevitable la alusión a la necesidad de desarrollar registros, la cual fue evidenciada por todos los expertos. No obstante, siguen existiendo barreras para ello. Blázquez indicó, a este respecto, que uno de los principales hándicaps es que “requieren la implicación de muchos agentes, incluidos profesionales y pacientes, y eso lo hace más complejo”. Para Posada, el problema está más en los “conflictos de intereses, porque hay actores interesados en secuestrar los datos”, mientras que el presidente de Aelmhu habló de unas administraciones sanitarias que desconfían de los registros de los laboratorios, por su posible sesgo, y llamó a “una mayor generosidad por parte de todos los agentes”.

Y es que será sobre la base de los resultados incluidos en esos registros sobre los que se podrán después articular nuevos mecanismos de financiación que contribuyan a minimizar la incertidumbre, que parece ser el principal obstáculo para que las administraciones favorezcan la utilización de estos fármacos de forma regular. Y dentro de esas fórmulas emergen, con especial interés, los acuerdos de riesgo compartido y, dentro de ellos, el pago por resultados, una fórmula que, según Fontanet, “puede funcionar”. De hecho, Gil puso a Cataluña como ejemplo a la hora de describir cómo el trabajo paciente y sistemático de registro en esta comunidad autónoma ha favorecido que se consolide un sistema de estas características, principalmente, en el área de Oncología.  Vicent matizó, no obstante, que estos esquemas son bien vistos por la industria siempre que no se utilicen exclusivamente “para restringir el acceso”.

Spinraza: paradigma de una nueva forma de financiar

Como no podía ser de otra manera, los participantes en el encuentro hicieron alusión al caso de Spinraza (nusinersén), el medicamento para la atrofia muscular espinal (AME) de Biogen que ha obtenido precio y reembolso tras una negociación bastante ágil con Ministerio y comunidades autónomas. Además de la integración de las autonomías en el proceso de decisión, Fontanet incidió, como factor de éxito, en el hecho de que “el medicamento hubiera obtenido resultados buenos en la fase de ensayos clínicos y de que el laboratorio haya optado por acordar los protocolos que ayudan a reducir la incertidumbre”.

Por último, también en el apartado de las soluciones, Pérez reiteró la propuesta de la organización a la que representa, consistente en la creación de un fondo estatal para paliar las diferentes capacidades económicas de unas y otras comunidades, una opción que fue vista por el resto de actores con cierta reticencia. El más concreto fue Vicent, quien afirmó que podría ser una buena solución, como otras, “siempre que se definiera bien”. “Un fondo, ¿para qué? ¿para medicamentos huérfanos o para enfermedades raras? ¿para medicamentos innovadores o para todos? En ese caso, habría que tener cuidado de no generar nuevas inequidades”, concluyó.

En lo que sí hubo más coincidencia fue en la necesidad de anticipación. O, como explicó Gil, de “realizar un escaneo del horizonte para adecuar los presupuestos a lo que va a venir y que no se generen tensiones que den lugar a acuerdos que perjudiquen a todos”. Blázquez confirmó que “la Aemps cree que este aspecto es importante, y lo mismo ocurre en otras agencias europeas. Otra cosa es que después puedas transmitir lo que viene y que se tomen las medidas adecuadas”, señaló, y aseguró que es algo que “ya se trata con las CCAA en el marco del Grupo de Coordinación de Posicionamiento Terapéutico, aunque se puede hacer más aún en ese sentido”.

A este respecto, Gil explicó que en las enfermedades raras se hace aún más necesario “hacer análisis de carga de la enfermedad no solo farmacológico sino más holístico”, ya que tiene muchos componentes sociales (pérdida de productividad, necesidad de terapia complementaria, transporte, etc.) que no entran en la partida presupuestaria dedicada al tratamiento farmacológico y que no parecen que se reporten. Según ella, “las estrategias nacionales y regionales en enfermedades raras abordan dicho aspecto, pero los presupuestos permanecen en silos, por lo que cuando consideramos el impacto presupuestario del fármaco, no permite poner en contexto todo lo que aporta en términos de posibles ahorros, habiendo antes calculado la carga económica de la patología en su totalidad”. Con ello, esta experta considera que se podría también “rebajar la tensión” asociada siempre a las direcciones generales de farmacia nacional, regional) y los servicios de farmacia hospitalaria, que trabajan con presupuestos limitados al coste farmacológico.