El Ministerio de Sanidad ha publicado un informe de seguimiento del "Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas en el SNS", que analiza las solicitudes de terapias CAR-T recibidas desde marzo de 2019 hasta junio de 2024. A lo largo de estos cinco años, se han evaluado un total de 1.859 solicitudes y, de ellas, 1.725 han resultado favorables, lo que supone el 93%.
El informe elaborado viene a actualizar el anterior, que recogía datos hasta el 15 de julio de 2022. En él destaca también el incremento en las cifras mensuales de solicitudes registrado en los primeros meses de 2024. En concreto, se ha pasado de una media en torno a 30 solicitudes mensuales a más de 70 en cada uno de los meses de marzo, abril y mayo de este año. Este aumento se debe principalmente a la llegada de nuevas indicaciones y nuevos tratamientos autorizados. De este modo, el número de solicitudes anuales experimentará un relevante repunte este año ya que, hasta junio de 2024, se registraron un total de 355 solicitudes, frente a las 430 registradas a lo largo de todo 2023.
Este incremento de solicitudes, junto con la elevada tasa de solicitudes con resultado favorable, que ha pasado del 89,45% en el anterior informe a un 92,84% en el actual, podrían justificar un cambio en los protocolos de autorización incluidos en el Plan de Terapias Avanzadas, como se ha venido reclamando desde diversas comunidades autónomas. El objetivo sería que estas adquirieran la capacidad de autorizar tratamientos una vez que la experiencia acumulada lo justifique. Este podría ser uno de los cambios a incorporar en la actualización del plan que la ministra de Sanidad, Mónica García, da por hecho para final de año.
Falta de resultados y tiempos
En relación con informes anteriores de seguimiento del plan, se echan en falta tres indicadores relevantes. En concreto, no se incluye información sobre los tiempos transcurridos desde la solicitud de tratamiento hasta la aféresis y posterior administración del CAR-T. Este dato es clave ya que permite evaluar la agilidad de los procesos y plantear posibles áreas de mejora en un indicador que está muy relacionado con el éxito del tratamiento posterior.
Otro aspecto relevante que falta en el informe es el seguimiento de los pacientes y la información acerca de los resultados obtenidos. Esta información, clave para analizar el buen uso y el momento adecuado de estos medicamentos, aparecía en informes anteriores, pero, según ha podido constatar Diariofarma, habría problemas de registro y comunicación que dificultarían este seguimiento. De este modo, ya en el informe correspondiente al 15 de julio de 2022, se observaban importantes bolsas de pacientes sobre las que no existía información sobre la aféresis (un 32% de los casos autorizados en linfoma B difuso de células grandes y hasta 42% en leucemia linfática aguda B).
Un tercer indicador que se echa en falta es la comunidad autónoma en la que se ha procedido a la administración de los medicamentos en cada caso.
Todo este déficit de información podría obedecer a un deficitario funcionamiento de la comunicación de los resultados con el Ministerio de Sanidad a través de Valtermed. A este respecto, cabe señalar que Sanidad está trabajando en un nuevo sistema de registro denominado Sistema de Gestión de Terapias Avanzadas (Gesterav), que ya fue presupuestado en 2021 para iniciar su desarrollo. En cualquier caso, parece lógico que la información sobre plazos, lugares de administración y resultados alcanzados vuelva a estar disponible en aras de la transparencia y rendición de cuentas en cuanto esa información esté al alcance del Ministerio.
En lo que sí pone el acento el nuevo informe es en los tiempos de respuesta por parte de los comités. Se destaca que, en caso de urgencia vital, la respuesta en menos de 48 horas llega en el 89,4% de los casos de linfomas y el 94,17% de las leucemias y que, incluso, sin urgencia vital, casi el 90% de las solicitudes son revisadas en las primeras 24 horas. Además, solo transcurrieron más de 72 horas en el estudio de cinco solicitudes para pacientes con riesgo vital.
Evolución de las solicitudes por comunidades autónomas
El informe incorpora la distribución de solicitudes de tratamiento CAR-T realizadas en cada comunidad autónoma. Según se explica, hasta 151 hospitales han realizado alguna solicitud, siendo la mayoría de ellas de Cataluña (19,42%), Madrid (15,71%) y Andalucía (14,63%). Además, incorpora una tabla con la tasa de solicitudes por 100.000 habitantes y su evolución año a año entre 2019 y 2023.
El total nacional registró en ese periodo un incremento de la media de solicitudes por 100.000 habitantes desde un 0,33 en 2019 a un 0,80 en 2023. Este aumento puede ser el resultado del fortalecimiento del acceso a terapias avanzadas promovido por el Sistema Nacional de Salud (SNS), con el incremento de centros autorizados, así como la mejora en la identificación de pacientes candidatos. Sin embargo, la distribución regional presenta desigualdades significativas, con Aragón, Cataluña, Castilla y León y Madrid liderando en actividad, por encima de 1 solicitud por 100.000 habitantes en 2023, mientras que Navarra, La Rioja o Asturias se encuentran por debajo de 0,5 por 100.000 habitantes, algo que, no obstante, puede deberse a su escasa población, donde un único caso puede alterar esta tasa.
Cinco CAR-T disponibles
El informe pone de manifiesto que, en la actualidad, el Sistema Nacional de Salud (SNS) dispone de un total de cinco terapias CAR-T financiadas: Kymriah, Yescarta, Tecartus, Abecma y ARI-0001. Estas terapias están indicadas principalmente para varios tipos de linfomas y leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) o mieloma múltiple.
El documento también detalla los principales diagnósticos realizados en estos cinco años y tratados con CAR-T. Se centran en el linfoma B difuso de células grandes (LBDCG), que representa el 72% del total, y en la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B), con un 16% de las solicitudes.
En el periodo analizado, se evaluaron las características basales de los pacientes según la patología que motivó la solicitud de terapias CAR-T. Dentro del grupo de linfomas, el LBDCG fue el más frecuente, con 1.346 solicitudes, lo que supone un 72% del total, seguido por el linfoma B primario mediastínico (LBPM) con 76 solicitudes (4,1%), el linfoma B de alto grado (LBAG) con 10 solicitudes (0,5%), el linfoma folicular con 14 solicitudes (0,8%) y el linfoma de células del manto (LCM) con 38 solicitudes (2%). Además, se recibieron 299 solicitudes para LLA-B, que representaron el 16,1% del total. También se registraron 73 solicitudes para otras patologías, donde el uso del medicamento se realizó en condiciones distintas a las especificadas en la ficha técnica autorizada.
El mayor número de solicitudes realizadas hasta la fecha correspondió a los tratamientos Yescarta y Kymriah, mientras que ARI-001 fue el destinatario de 114 solicitudes, un 6,1%, pero alcanza el 30% del total de tratamientos en LLA-B. No obstante, el crecimiento de solicitudes para el medicamento del Hospital Clinic ha sido significativo en los últimos dos años. Entre julio de 2022 y junio de 2024 se han realizado un total de 162 solicitudes para LLA-B, de las cuales 64, un 39,5%, recayeron sobre ARI-001.
Conclusiones
El informe del Ministerio de Sanidad concluye que, gracias al plan, se han establecido “mecanismos de coordinación para asegurar que las terapias lleguen de manera eficiente a los pacientes en todas las regiones de España”. De este modo, asegura que la colaboración del SNS “ha sido crucial para la implementación exitosa del plan”.
Asimismo, Sanidad explica que la llegada de estas terapias “ha sido una prioridad” y que en estos años se ha trabajado para “minimizar el tiempo de espera en lo referido a la aprobación de las solicitudes”.
Además, el análisis detallado de los datos disponibles muestra que “existe una distribución equitativa de las terapias en la mayoría de las comunidades autónomas” y que se han establecido mecanismos de coordinación que “son efectivos, facilitando la implementación del plan”. En cuanto al acceso de los pacientes, se destaca que los tiempos de espera “son muy reducidos en lo referente a la aprobación de las solicitudes”.
Por todo ello, el Ministerio de Sanidad considera que “el plan de terapias avanzadas del SNS ha mostrado ser efectivo en mejorar la equidad, la coordinación con las comunidades autónomas y el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores”. Además, señala las nuevas aprobaciones como un indicador de “un progreso continuo y prometedor en la expansión de opciones terapéuticas”. No obstante, también plantea la necesidad de continuar “monitoreando y ajustando el plan para abordar cualquier desafío emergente y asegurar que todos los pacientes puedan beneficiarse de estos avances”.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: