La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad poco frecuente que afecta de forma discapacitante a los pacientes que la padecen. Plantea un gran reto en su diagnóstico y manejo ya que más del 50% de los casos no tiene una causa identificada, lo que, junto a la inespecificidad de sus síntomas, dificulta su detección y retrasa el diagnóstico.
MSD ha presentado este jueves sotatercept, un nuevo fármaco que según ha explicado Joaquín Mateos, director médico de MSD en España, es un hito dentro de los descubrimientos de la compañía en patologías cardiovasculares y cardiorrespiratorias. Este fármaco tiene un uso en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP) y está indicado en el tratamiento de la HAP en pacientes adultos que se encuentran en clase funcional (CF) II o III de la OMS para mejorar la capacidad de realizar ejercicio.
Se trata de la primera terapia inhibidora de la señalización de la activina aprobada en Europa para tratar la HAP ya que mejora el equilibrio entre la señalización pro y antiproliferativa para modular la proliferación vascular. En modelos preclínicos, un análogo del tratamiento indujo cambios celulares que se asociaron con paredes vasculares más delgadas, reversión parcial del remodelado ventricular derecho y mejora hemodinámica.
En España se ha incluido esta innovación, desde principios de agosto, en la cartera de productos y servicios del Sistema Nacional de Salud, lo que permitirá a los pacientes acceder a esta nueva opción terapéutica.
Alejandro Cruz Utrilla, especialista de la Unidad de Hipertensión Pulmonar del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, comento que la HAP tiene una prevalencia en torno a 50 casos por millón de habitantes, “históricamente se pensaba que esta enfermedad rara afectaba a mujeres jóvenes con edades comprendidas entre los 35 y 45 años. Sin embargo, los datos poblacionales más recientes de registros europeos y americanos reflejan una realidad distinta. Empezamos a ver más pacientes, hombres y mujeres, con edades en torno a los 60 años y con comorbilidades cardiovasculares y respiratorias”, dijo.
Gregorio Pérez, neumólogo y coordinador de la Unidad Multidisciplinar Vascular Pulmonar del Hospital Dr. Negrín, en Las Palmas de Gran Canaria, explicó el impacto de la enfermedad en los pacientes que suelen manifestar sensación de ahogo, falta de energía y de fuerza debido, sobre todo, a la merma que tienen en el gasto cardiaco. “Todo eso impacta de forma muy negativa en su capacidad funcional y en sus actividades de la vida diaria. Por tanto, no es de extrañar que estén con tendencia a la depresión, ansiosos, inquietos y se vean aislados a nivel social y laboral”.
La HAP es una patología que produce un aumento de la presión en la arteria pulmonar y afecta a la función del ventrículo derecho. En las últimas décadas se ha avanzado mucho en la estratificación pronóstica de la enfermedad, dependiendo de cómo esté la función del ventrículo derecho. Además, han surgido fármacos vasodilatadores pulmonares que disminuyen la presión del área pulmonar, dilatando los pequeños vasos pulmonares y, por tanto, mejorando la función del ventrículo derecho.
Alejandro Cruz Utrilla explicó que sotatercept tiene una caracterización innovadora, “es el primer fármaco de su clase en inhibir la señalación de la activina y es un mecanismo de acción diferente”.
En este sentido, reforzar la atención clínica es fundamental para que los avances biomédicos o las novedades terapéuticas logren su finalidad, beneficiar a los pacientes. Tras el comienzo del tratamiento y en el seguimiento, deberá realizarse una reevaluación periódica del riesgo con clasificación en 4 estratos (riesgo bajo, intermedio/bajo, intermedio/alto y alto) para establecer la necesidad de escalar el tratamiento si el paciente no está en bajo riesgo.
En España existen centros de referencia reconocidos como son el Hospital Universitario 12 de Octubre o el Hospital Clínic de Barcelona. “Avanzar hacia un abordaje más equitativo y proactivo, basado en reevaluaciones regulares y equipos multidisciplinares, resulta tan crucial como el desarrollo de nuevos tratamientos”, concluyó Cruz Utrilla.
Por su parte, Gregorio Pérez comentó que además de la novedad terapéutica de sotatercept también hay otros fármacos que se están investigando, como los moduladores de la proteína quinasa. “Estos fármacos también se pueden dar por vía inhalada, eso es muy interesante porque pueden actuar de forma más directa. Hay mucha esperanza depositada en las terapias génicas y celulares, que de alguna forma restauren el equilibrio entre el BMPR2 y los factores de crecimiento transformante y otro avance esperanzador será la medicina personalizada. Tenemos que dar a cada paciente el tratamiento que más le beneficia y para eso necesitamos biomarcadores, una especificación genotípica lo más precisa posible y tener un diagnóstico precoz para que los pacientes vengan en estadios no avanzados”.
Ensayos clínicos
Joaquín Mateos, director médico de MSD en España comentó la importancia de la colaboración entre los diferentes actores que tienen que ver con el tratamiento de los pacientes y se refirió a la colaboración público-privada en los ensayos clínicos, “en MSD nos parece que un ejemplo excelente de colaboración público-privada es la puesta en marcha de ensayos clínicos, donde participa una compañía farmacéutica privada y los investigadores, que en muchos casos son investigadores de entidades públicas.”.
“En MSD contamos con un programa sólido de investigación clínica en el área de las enfermedades cardiorrespiratorias, que abarca desde patologías prevalentes como la EPOC, hasta enfermedades raras como la hipertensión arterial pulmonar. Para esta patología, estamos desarrollando terapias con mecanismos de acción innovadores. Esto demuestra nuestro compromiso con proporcionar más alternativas de tratamiento a los pacientes y avanzar en la mejora de su calidad de vida”, dijo Mateos.
Explicó que en el año 2024 impulsaron desde MSD España 194 ensayos clínicos, “un número importante, que muestra del compromiso y la fuerza que tiene nuestra subsidiaria, siendo los ensayos clínicos la base de la innovación y del avance de la ciencia”, dijo.
El ensayo clínico ha permitido que este nuevo fármaco haya sido aprobado por las agencias reguladoras, “es un ensayo clínico en fase 3 en pacientes con hipertensión arterial pulmonar, que ha mostrado datos positivos en cuanto a la funcionalidad de los pacientes y ha mostrado un balance positivo en cuanto a la eficacia y la seguridad que aporta el fármaco. Realizamos un gran esfuerzo en investigación, tanto en fase 2 como en fase 3. Estos resultados son los que han permitido que, recientemente, el Sistema Nacional de Salud haya incluido a sotatercept dentro de su cartera de productos y servicios, y que por tanto esté disponible para los pacientes. Nosotros creemos, sinceramente, que este fármaco va a suponer un avance muy importante en el tratamiento para los pacientes”.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: