Un CAR-T comercial es un medicamento aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), mientras que un CAR-T académico, en la actualidad, es solo un ensayo clínico. Esta diferencia es esencial para los expertos que han participado en el encuentro informativo “CAR-T. Avanzando juntos”, organizado por Europa Press con la colaboración de Novartis.
En esta idea incidieron tanto Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá, como Julio Sánchez Fierro, vicepresidente de la Asociación Española de Derecho Sanitario y experto en Derecho Sanitario, en sus intervenciones. Zaragozá explicó que ante unos medicamentos tan especiales como los CAR-T “debe haber estudios consistentes de seguimiento”. Además, señaló que las autorizaciones de las agencias de medicamentos “dan un respaldo impresionante”. Por ello, aseguró que “no todo vale, hay que guardar un montón de cautelas”.
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Sánchez Fierro, por su parte puso el acento en que la autorización de las terapias avanzadas es de competencia exclusiva de la EMA y que las excepciones, tal y como se establece en el reglamento comunitario, deben ser “ocasionales y para pacientes determinados”. Por ese motivo, rechazó que en España, al amparo del Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial se pueda “contradecir lo que se establece en el reglamento europeo”.
Este abogado reclamó “no confundir medicamentos con un ensayo clínico”. Tal y como explicó, “muchos de los CART académicos no son a día de hoy más que ensayos clínicos y se tendrán que aprobar por la EMA”. Por eso consideró necesario que se hable de ensayos académicos más que de medicamentos CART académicos. A este respecto, también vio como imprescindible que se traslade toda la información pertinente a los pacientes de manera que sepa “si está ante un medicamento aprobado por la EMA o ante un ensayo clínico de un medicamento sin autorizar”. A este respecto, recordó que los pacientes tienen derecho a la información y que este derecho sería exigible penalmente a las personas que constituyen los comités que no hayan obrado de acuerdo a esa obligación.
Estudios clínicos
La visión de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps) fue aportada por Sol Ruiz, jefe División Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Aemps, quien explicó que actualmente la EMA ha autorizado 14 medicamentos de terapia celular o génica. A este respecto también puso de manifiesto que muchos de ellos se han autorizado con ensayos de muy pocos pacientes en el esfuerzo de que “lleguen cuanto antes a los pacientes”, pero con el compromiso de realizar estudios adicionales postcomercialización.
En relación a los ensayos clínicos con CAR-T académicos, Ruiz consideró que aún no hay información suficiente para saber si serán aprobados y cuando. “Una vez que hayan generado datos suficientes habrá que ver si son equivalentes a los autorizados, si se apoya una indicación distinta, una mejora en el perfil de seguridad, etc. No estamos ahí y no sabemos si será seis meses o un año”.
Por su parte, Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español Pacientes con Cáncer (Gepac), consideró que los pacientes viven con la “angustia de que parece que somos los culpables del gasto”. No obstante, recordó que ya en 2001 se decía que el sistema no iba a poder soportar el gasto de los medicamentos y han pasado 18 años desde entonces.
Barragán reconoció que se trata de “terapias caras, pero hablamos de salvar vidas y en muchos casos de niños”, por lo que instó a que el planteamiento “no debe ser económico, pero hay que hacer muchos números”. Para ella, el debate debe ser “en qué queremos gastar el dinero que tenemos” y apuntó a que el alcohol y tabaco en España es el sitio más barato de toda la Unión Europea.
Cambios en los procesos
Para la farmacéutica del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Vall d´Hebrón y responsable Clínica de la Unidad Oncohematológica, Mª Josep Carreras, la terapia CART supone un “proceso asistencial y organizativo muy complejo” y explicó algunos de estos procesos que permiten garantizar la seguridad del paciente, evitar cualquier error y que se cumplan todas las exigencias clínicas para iniciar el tratamiento.
Además, Carreras señaló que la exigencia de los protocolos es tal que, aunque se trate de terapias en vida real, los controles se asemejan a los que tienen lugar en un ensayo clínico.
Por último, la visión del clínico fue ofrecida por Antonio Pérez-Martínez, jefe Servicio Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital de la Paz, quien reclamó colaboración a la industria para conocer las causas de los casos de toxicidad extrema y de fracaso terapéutico gracias a la investigación académica. “Es necesario establecer alianzas para seguir innovando y que un medicamento fabuloso se convierta en extraordinario al haber eliminado los problemas que actualmente se asocian a los tratamientos”.
La introducción a la jornada fue realizada por la directora de Market Access y Public Affairs de Novartis Oncology, Marta Moreno, quien destacó que la inmunoterapia y la terapia celular “están transformando de manera radical la evolución de la terapia oncológica”. Con respecto a los CART, explicó que son “el buque insignia de la medicina personalizada y está cambiando de forma radical el perfil del cáncer y la atención a estaré enfermedades y los modelos asistenciales de los hospitales”. Por ese motivo, consideró necesario innovar y ser “más flexibles y crear equipos multidisciplinares”.
Para Moreno es “crucial” el diálogo, la colaboración, la flexibilidad la visión a medio plazo. “Deben ser pilares de colaboración conjunta entre todos los implicados en atención sanitaria”, explicó. Y a este respecto puso como ejemplo la estrecha colaboración que su compañía ha tenido con las autoridades sanitarias, con las que están trabajando desde hace más de dos años para preparar la llegada de estos nuevos fármacos que ofrecen “grandes oportunidades e importantes retos retos en cuanto a sostenibilidad, atención al paciente y equidad en el acceso”, indicó.
Elección de ensayo clínico o CART aprobado
En relación a la elección entre uno de los medicamentos autorizados o la entrada en un ensayo clínico de un CART académico, los participantes dejaron claro que la elección debía ser clínica, propuesta por el equipo médico que trata al paciente. A este respecto, Carreras explicó que nunca se les ha “presionado” para administrar un determinado medicamento o que un paciente participe en un ensayo clínico, “el equipo clínico del hospital decide cual se le da entre las alternativas”.
Por su parte, Pérez-Martínez consideró que hay casos en los que el paciente “no es elegible para una terapia porque los requisitos son muy estrictos y el ensayo clínico puede ser una opción”. No obstante, la Jefa de División de la Aemps consideró que “si está disponible el fármaco aprobado, ese debe ser el candidato”.
Para Sánchez Fierro, uno de los problemas que tenemos en España para la utilización de CART y otras terapias innovadoras, que se agravará cuando lleguen los CART para tumores sólidos es la carencia de un decreto de precio y financiación. Cuando lleguen estos nuevos medicamnetos “estaremos en un escenario totalmente nuevo y no podemos seguir como en los años 50-60” en materia de precios, explicó.
Además, quiso poner de manifiesto que el foco no se debe poner en el precio, sino “en los costos y en los resultados” ampliando la visión que se tiene actualmente. “El precio en compra pública es un factor, no el factor”, aseguró al tiempo de reclamar que no se eluda el debate “de fondo”: la financiación sanitaria.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: