La llegada de nuevos fármacos, incluida la terapia génica, abre un nuevo panorama en hemofilia y drepanocitosis

“En la última edición de ASH se ha presentado una importante innovación terapéutica para algunas enfermedades hematológicas no neoplásicas, entre las que destacan la hemofilia y la drepanocitosis”, señala Marta Sonia González, hematóloga del Complejo Hospitalario Universitario de Santiago. “La llegada de estas nuevas opciones terapéuticas nos traslada un mensaje optimista para pacientes que no contaban con tratamientos eficaces hasta el momento”, asegura.

González es coordinadora de junto con José Antonio Pérez Simón, hematólogo del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) de la reunión anual de conclusiones del 66º Congreso Anual de la Asociación Americana de Hematología (ASH), que está llevando a cabo la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en Valencia.

 Francisco López Jaime, del Hospital Regional Universitario de Málaga, ha sido el encargado de exponer los principales avances en el campo de las coagulopatías, entre las que se encuentra la hemofilia. Concretamente, destaca la reciente llegada a España de un nuevo tratamiento para la hemofilia A, “el efanesoctocog alfa, un factor VIII de vida media muy extendida, con unos datos de seguridad muy buenos y una eficacia muy alta, dado que el 80% de los pacientes no presenta ningún sangrado”. Con respecto a los tratamientos miméticos frente a esta enfermedad, López Jaime destaca “el mimo muestra resultados positivos con un 84% de los pacientes sin sangrado, reporte de eventos adversos graves, trombosis o desarrollo de anticuerpos antifármaco”.

En cuanto a la terapia génica para este tipo de hemofilia, “el fitelparvovec ha presentado muy buenos datos en fase III, manteniendo los niveles de factor VIII estables, en torno al 50%”.

El doctor Francisco López también expuso las novedades en hemofilia adquirida, entre las que destaca “el empleo de emicizumab, que nos permite la supresión de la inmunosupresión intensiva y ha demostrado un aumento de la supervivencia global”.

Mª Concepción Tenorio, del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), ha comentado los últimos datos de eficacia a largo plazo de la terapia génica en el tratamiento de la drepanocitosis, una enfermedad hereditaria en la que los glóbulos rojos tienen forma de hoz o de luna creciente, lo que puede frenar u obstruir el flujo sanguíneo. “Los datos obtenidos, tanto con lovo-cel como con exa-cel, muestran un mantenimiento de la respuesta hematológica y una reducción de las crisis vasooclusivas superior a dos años”. Además, la doctora Tenorio destaca “la ausencia de eventos adversos tras el uso de este tipo de terapia, convirtiéndola en una alternativa muy destacable para esta enfermedad”.

La especialista ha recordado que, en estos momentos, esta terapia está pendiente de financiación por parte del Ministerio de Sanidad, para que los hematólogos españoles pueden empezar a administrarla a sus pacientes.

 También se han tratado otras cuestiones como la enfermedad tromboembólica. Carlos Pisón, del Hospital Universitario de Álava, ha puesto de relieve las estrategias específicas para la atención de pacientes con cáncer, mujeres en edad fértil y población pediátrica. “Durante el último Congreso de ASH, se revisaron guías para anticoagulación adaptadas al riesgo hemorrágico, particularmente, en pacientes con trombocitopenia inducida por tratamientos oncológicos, así como el uso de anticoagulantes orales en fases preventivas. Además, se discutieron modelos predictivos innovadores basados en la biopsia líquida y el ADN tumoral para personalizar tratamientos y mejorar el manejo de la enfermedad tromboembólica”.

En cuanto al banco de sangre y la transfusión, José Antonio García Erce, del Hospital Universitario de Navarra, ha destacado “la presentación de numerosos trabajos sobre nuevas herramientas para monitorizar, controlar y optimizar la calidad de la sangre transfundida. Entre otros asuntos de relevancia, también se ha hablado del uso de las plaquetas refrigeradas, un producto que volvió a ser necesario a raíz de la Covid-19, al que, posiblemente debamos recurrir en nuestro país en los próximos años”, asegura.