Integración nacional y sector farmacéutico, ejes del PE para el plan europeo en EE.RR.

Un objetivo político de diagnóstico en un año y el refuerzo de la exclusividad de mercado para nuevos fármacos, así como el fomento de la innovación, el desarrollo de un sistema de datos y la coordinación entre los Estados, son algunas de las líneas maestras sobre las que planea el Plan de Acción Europeo de Enfermedades Raras, cuyo primer informe preliminar ha analizado Subcomisión de Salud Pública (SANT) del Parlamento Europeo este jueves.

El documento que aspira a transformar la actual respuesta europea en un marco jurídico estructurado. El ponente del informe, Nicolás González Casares (S&D), defendió durante su intervención la necesidad de transitar "desde las iniciativas voluntarias hacia un Reglamento europeo que obligue a los Estados miembros a desarrollar planes nacionales con indicadores medibles y mecanismos de seguimiento." Según Casares, la cooperación europea en este ámbito "no es un complemento, sino una necesidad absoluta" debido a que el conocimiento está disperso y el número de pacientes por país es limitado.

El eje central de la propuesta radica en la creación de un auténtico ecosistema europeo de enfermedades raras que aborde la falta de organización y coordinación. Para lograrlo, el texto planteó medidas concretas como el refuerzo de las Redes Europeas de Referencia (ERN) y el desarrollo de un espacio de datos plenamente interoperable. Este sistema permitiría que los registros nacionales se conecten con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios, facilitando que la información se utilice de forma segura para mejorar el diagnóstico, la investigación y la planificación sanitaria en todo el territorio de la Unión.

Hacia un marco regulador común

La fragmentación actual de los sistemas de salud nacionales representó uno de los puntos más críticos del debate. Casares señaló que "resulta inaceptable que el acceso a pruebas diagnósticas dependa del lugar de residencia". Por ello, el informe incorporó el objetivo político de alcanzar un tiempo de diagnóstico máximo de un año a través del uso de herramientas digitales y el intercambio fronterizo de conocimiento. El ponente subrayó que la respuesta del Parlamento buscó ser casi unánime para enviar un mensaje fuerte a la Comisión Europea en favor de un instrumento legislativo de obligado cumplimiento.

Desde el grupo PPE, la ponente en la sombra, la también española, María Elena Nevado confirmó que su formación trabajará "con lealtad a los pacientes para lograr una estrategia coherente que armonice los planes nacionales". Nevado destacó que la gobernanza debe ser clara y coordinada entre las redes de referencia y los sistemas públicos de salud. La diputada incidió en que no hay evidencias sin datos, y sin evidencias no hubo tratamientos posibles, por lo que apoyó analizar la viabilidad técnica y jurídica del Reglamento para dar seguridad a las familias afectadas.

Incentivos a la innovación farmacéutica

El papel de la industria y la metodología de la investigación centraron gran parte de las intervenciones de los grupos parlamentarios. Marie Brassier, del grupo Patriots, recordó que el 85 por ciento de las enfermedades raras son ultra raras, con una prevalencia inferior a uno por cada millón de habitantes. Brassier advirtió de que, "si no existe un modelo económico rentable para los laboratorios", estos no invertirán. En este sentido, el grupo mostró su apoyo a las propuestas de incitaciones económicas y modelos innovadores, "como el pago por resultados o el uso de riesgos compartidos entre Estados y la industria farmacéutica".

Por su parte, B. Kelleher, de Renew, de Renews, urgió a que este plan no quede en papel mojado y se convierta en una normativa tangible. El diputado defendió el valor esencial del sector farmacéutico en el desarrollo de terapias y pidió que no se le reste poder a la entidad capaz de cumplir con la innovación necesaria. Kelleher anunció enmiendas relativas a la secuenciación genómica y el cribado neonatal, herramientas que consideró fundamentales para construir perfiles de poblaciones que den confianza a los responsables políticos y a la comunidad científica para invertir en medicina personalizada.

Atención multidisciplinar y acceso al mercado

La visión de una atención que trascienda lo farmacológico llegó de la mano de la ponente en la sombra y tercera española que trabaja en el documento Margarita de la Pisa (Patriots). Aunque celebró que el paquete farmacéutico proporcione mejores condiciones a los medicamentos huérfanos, De la Pisa recalcó la importancia de la atención temprana multidisciplinar. Según la diputada, el concepto de necesidad médica no satisfecha también debió incluir mejoras en la calidad de vida, mencionando dispositivos de apoyo o nutrición especializada. Asimismo, lamentó los retrasos en la incorporación de terapias al mercado y pidió seguridad jurídica para impulsar iniciativas biotecnológicas.

En la misma línea, E. Bose, también de Renew, alertó sobre la situación crítica del sector farmacéutico europeo. Bose señaló que la financiación pública resultó imprescindible cuando se trató de poblaciones pequeñas donde la rentabilidad fue difícil. La diputada realizó un llamamiento a los gobiernos nacionales para que no bloqueen el avance alegando competencias exclusivas en salud, calificando de postura irracional la falta de colaboración ante una problemática que afectó a 30 millones de europeos.

La posición de la Comisión Europea

La representación de la Comisión, encabezada por Donata Meroni, jefa de unidad en la DG Sante, reconoció que los objetivos del informe reflejaron las prioridades de la política actual. Meroni destacó el éxito de las redes de referencia, aunque admitió que su potencial no se explotó al máximo por la falta de integración en los sistemas nacionales. Para paliar esta situación, la Comisión lanza un plan de acción conjunto con los Estados miembros que permitió desarrollar vías para que los pacientes accedan al conocimiento experto.

Respecto a la accesibilidad de los tratamientos, Meroni recordó que la nueva normativa farmacéutica introdujo conceptos como las tecnologías de plataforma y las terapias revolucionarias. Estos fármacos contaron con una exclusividad de mercado de 11 años bajo el nuevo marco regulador. Además, la Comisión subrayó el papel de la Ley de Medicinas Críticas, que mejoró las herramientas de adquisición conjunta. Este mecanismo facultó a los Estados miembros para comprar fármacos de interés común, como los productos medicinales avanzados y las medicinas huérfanas, bajo condiciones que favorecieron la sostenibilidad y el acceso equitativo en la Unión Europea.