Enfermedades raras: los pacientes confían en la Estrategia Farmacéutica Europea para mejorar el acceso

El acceso a los medicamentos huérfanos en nuestro país presenta unas cifras bastante distantes de las de otros países europeos. De los 132 medicamentos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), solo 58 están financiados en España y muchos de ellos con limitación en cuanto a sus indicaciones y posibilidades de utilización y tardan en llegar una media de 32 meses a los pacientes.

Esta gran diferencia se produce pese al gran paso dado en 2021, cuando se aprobó en nuestro país la financiación de 14 nuevos medicamentos. Pero el reto de reducir la diferencia con otros países no es el único que plantea la Federación de Enfermedades Raras (Feder), ya que denuncia la existencia de criterios distintos en las distintas comunidades autónomas. Al final, el resultado es que los pacientes pierden oportunidades de ser tratados mientras su enfermedad avanza, a veces hasta ser irreversible el resultado.

Todos estos planteamientos fueron expuestos durante el acto ‘Estrategia farmacéutica europea: nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos’, organizado por Feder en el Congreso de los Diputados y donde se planteó a la Estrategia Farmacéutica Europea (EFE) como la oportunidad y eje para optimizar y mejorar el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos y el acceso a los mismos por parte de los pacientes.

Durante la inauguración, la presidenta de la Comisión de Sanidad del Congreso, Rosa Romero, consideró “importante” que se vaya a actualizar el reglamento de medicamentos huérfanos y reclamó que se tenga en cuenta la diferencia entre un medicamento ordinario y un huérfano. Por su parte, el presidente de Feder, Juan Carrión, consideró que es una oportunidad la presidenta europea que ostentará España en el segundo semestre de 2023, para lo que llamó a “lograr un plan de acción” orientado a las enfermedades raras.

Carrión puso encima de la mesa tres retos principales en este ámbito. Por un lado, garantizar el acceso a los medicamentos autorizados, que solo alcanzan al 5% de las enfermedades. Carrión destacó que España, junto a Rumanía, están a la cola de Europa al tener disponibles solo el 50% de los medicamentos autorizados. Por otro lado, planteó la necesidad de asegurar la equidad en el acceso y como tercer reto, integrar la perspectiva del paciente en todo lo relacionado con estas patologías y medicamentos. A este respecto, Carrión dejó claro que no quieren “17 realidades diferentes”, en referencia a distintas políticas en cada comunidad autónoma.

La sesión también contó con la participación de varios agentes que dieron su visión desde una perspectiva europea. La ex ministra de Sanidad española y ponente de la EFE en el Parlamento Europeo, Dolors Montserrat, consideró que esta iniciativa es “una oportunidad histórica, una hoja de ruta para impulsar el acceso y la investigación a tratamientos, poniendo al paciente en el centro”. Para ello, consideró prioritario “identificar las causas de falta de acceso” por lo que también abogó por incrementar el intercambio de datos entre países.

Por su parte, Magda Chlebus, directora ejecutiva de Política Científica y Asuntos Regulatorios de la Federación Europa de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (Efpia) consideró necesario “aprender de la covid” en cuanto a la adaptación del marco regulatorio para hacerlo más eficiente con el objetivo de poder “seguir el ritmo de la innovación” tomando decisiones más rápidas. Chlebus también consideró clave organizar un ecosistema de investigación e impulsar la colaboración público-privada.

Vittoria Carraro, associate director Government Affairs de la Confederación Europa de Empresarios Farmacéuticos reconoció los avances alcanzados con el reglamneto de medicamentos huérfanos, pero consideró que “se puede mejorar” y, a este respecto, expuso la necesidad de mejorar en los tiempos de espera hasta el acceso. En representación de Eurordis, Simone Boselli, explicó que su organización quiere hacer “un frente común” para las enfermedades raras en Europa.

El evento se completó con tres mesas redondas en las que, por un lado, se abordaron las necesidades médicas no cubierta; por otro, los incentivos y, por último, la visión de los parlamentarios.

Necesidades médicas no cubiertas

María Cavaller, Patient Engagement manager de Eurordis expuso que las necesidades no cubiertas en enfermedades raras afectan también incluso a pacientes con medicamentos autorizados. A este respecto, Mercedes Amella, Asociación GNAO1, explicó que hay una gran invisibilidad y que en muchos casos ni siquiera hay un número de pacientes afectados identificados. Por ese motivo, reclamó más visibilidad y presencia en investigación básica, y más impulso a la comunicación entre ámbitos investigadores, clínicos e industria para que la información pueda fluir de mejor manera y beneficiar a los pacientes

La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), María José Sánchez Losada, expuso que la industria necesita “un marco regulatorio estable y predecible” ya que “la investigación no se hace de un día para otro”. Sanchez Losada, que alabó el resultado alcanzado con el reglamento de huérfanos se mostró favorable a la revisión de los incentivos para sustituir los que no hayan sido efectivos por otros. A este respecto también reclamó de la Administración “procesos más agiles, transparentes y específicos para los medicamentos huérfanos”.

Desde Aelmhu también consideraron que el marco regulatorio se debe focalizar en las necesidades no cubiertas y el acceso ya que si se asegura “incentivaría la inversión”. Igualmente, Sánchez Losada, consideró que avanzar en datos de la vida real puede ser muy útil al tiempo que se genere un ecosistema en el que todos los actores trabajen juntos.

La posición de la industria también fue aportada por Iciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, quien señaló que la EFE establece la “necesidad de fomentar la investigación en necesidades médicas no cubiertas”. Por ello, consideró necesario realizar una definición amplia de lo que suponen estas necesidades de forma que incorpore la visión de todos los actores ya que, de otro modo, podría tener un “efecto desincentivador”.

Sanz explicó que existen “barreras científicas, económicas e institucionales y regulatorias” para cubrir las necesidades médicas existentes. Respecto de las últimas cuestiones, la representante de Farmaindustria lamentó que debido a ellas “España ya no es un país prioritario” para el lanzamiento de medicamentos huérfanos.

El jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humanos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), César Hernández, planteó que los objetivos deben ir dirigidos a hacer posible la innovación en necesidades no cubiertas y hacer posible que llegue a los pacientes. Hernández también consideró que la legislación “ha funcionado muy bien”, aunque es necesario realizar un “ajuste fino” en algunas cuestiones, como por ejemplo que no se utilice el procedimiento de medicamento huérfano para dar salida a reposicionamiento, por lo que consideró necesario “separar ambas cosas”.

El responsable de la Aemps también puso como objetivo “ser audaces y cambiar la forma de cómo se desarrollan los medicamentos” y, en este sentido vio el Espacio Europeo de Datos como “una oportunidad”. Coincidió con Sanz en que es necesaria la participación de todos los actores en la definición de las necesidades no cubiertas evitando que la misma pueda dar lugar a “externalidades negativas”. Por todo ello, consideró que la EFE “es una oportunidad y un reto para hacerlo bien. Hagamos las cosas bien”.

La sesión también contó con la visión de los gestores de dos comunidades autónomas: Pedro Irigoyen, director general de Gestión Económico-Financiera y Farmacia del Servicio Madrileño de Salud (Sermas) y Vicente Alonso, director general de Asistencia Sanitaria del Servicio Extremeño de Salud (SES). Irigoyen puso de manifiesto que, aunque le resulta “incómodo” hablar en términos de coste, gasto e incluso inversión, la realidad es que la demanda farmacéutica y, especialmente en los medicamentos huérfanos “es inelástica”. En cualquier caso, consideró “preocupante” los tiempos de acceso y reclamó mejorar la coordinación en los ensayos clínicos y, por ello planteó la necesidad de plantear proyectos “que puedan acelerar el acceso”, algo que la Comunidad de Madrid “apoyaría”.

Por su parte, el representante del SES dejó claro que en su región “ningún paciente se queda sin su tratamiento ya que se buscan los mecanismos necesarios para hacerlo posible”. Alonso también reclamó de la industria “compartir el riesgo” e incrementar la transparencia en “costes de desarrollo e investigación” para ajustar los precios de los medicamentos.

Visión política

Los portavoces parlamentarios en Sanidad del PSOE, PP y Vox, Carmen Andrés, Elvira Velasco y Mercedes Jara también tuvieron la oportunidad de ofrecer su visión.

Andrés centró su exposición en la necesidad de fomentar la investigación y definió el marco existente como “esperanzador y favorable”, algo que debería mejorar con la revisión de todo el marco regulatorio de la Unión Europea en materia de medicamentos. Además, se mostró convencida en la necesidad de reducir los plazos que transcurren hasta la aprobación y acceso de los medicamento.

Por su parte, Elvira Velasco planteó la preocupación que tiene su grupo en materia de coordinación, equidad, así como financiación y acceso. A este respecto, planteó los ejemplos de Alemania o Francia, que han creado “mecanismos alternativos” de financiación y propuso que España “podría aprovecharse” la modificación legislativa de la Ley de Garantías, para mejorar el acceso. Además, la portavoz popular vio en la EFA “una oportunidad para mejorar el acceso” a los medicamentos huérfanos.

La portavoz de Vox, que mostró su preocupación por el hecho de que solo el 5% de las enfermedades raras dispongan de tratamiento, también consideró necesario establecer ayudas sociales, iguales para todas las comunidades autónomas, destinadas a las familias afectadas. Además, Jara reclamó trabajar para “optimizar los plazos en el proceso de precio” y consideró necesario “favorecer el uso de estrategias adecuadas de aprobación, como la condicionada” con el objetivo de favorecer programas de acceso precoz.