Beneficio clínico sustancial, factor clave en la financiación de oncológicos en España

La financiación de nuevos medicamentos oncológicos en España se guía primordialmente por el beneficio clínico sustancial que demuestran y la inclusión de datos sobre la calidad de vida del paciente, mientras que la eficiencia (el coste-utilidad) y el grado de innovación no parecen ser factores que determinen la decisión. Esta fue la principal conclusión de las investigaciones empíricas presentadas en la jornada virtual organizada por Funcas el pasado jueves 27 de noviembre de 2025, dedicada a debatir la puntualidad con la que los fármacos innovadores llegan a los pacientes españoles.

El encuentro, moderado por Félix Lobo, profesor emérito de la Universidad Carlos III de Madrid y director de Economía y Políticas de Salud de Funcas, sirvió de marco para exponer que el debate sobre el acceso a medicamentos innovadores es un tema recurrente en España y Europa. El propio Lobo señaló que, pese a las diferencias “muy intrigantes” en la financiación entre países europeos, la respuesta a si los medicamentos innovadores se ponen a disposición de los pacientes en España es “bastante positiva”. No obstante, admitió que el tiempo medio hasta que se decide la financiación pública es “sin duda un periodo bastante prolongado”, cifrado en 452 días para el periodo 2020-2023.

El economista también destacó que las diferencias en los tiempos de incorporación se explican en parte porque no todos los medicamentos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) son estrictamente innovadores, lo que, según dijo, puede generar “confusión”. Además, explicó que el sistema está condicionado por las restricciones económicas que operan en los mercados farmacéuticos internacionales, donde los mecanismos de referencia de precios dificultan a las empresas la diferenciación de precios, lo que impacta especialmente a los países de menor renta.

La calidad de la evidencia, determinante

La sesión continuó con la exposición de sendas investigaciones realizadas por Celia Castaño Amores y Pelayo Nieto Gómez, especialistas en Farmacia Hospitalaria en hospitales del Servicio de Salud de Castilla-La Mancha (Sescam). Castaño Amores expuso las conclusiones de un estudio en el que analizan “los factores que influyen en la decisión de financiación de los fármacos oncológicos en España” y concluyó que el beneficio clínico sustancial aumenta la probabilidad de que un oncológico reciba financiación. La investigadora matizó, sin embargo, que “más de dos tercios de las indicaciones que no tenían beneficio clínico sustancial estaban financiadas”. Esto incluyó la financiación de 24 indicaciones que se consideraron de beneficio clínico “insignificante”, cuyo coste incremental medio ascendía a casi 115.000 euros por año de vida ajustado por calidad.

Además del beneficio clínico, el estudio encontró que la ausencia de datos de calidad de vida en los ensayos clínicos disminuye la probabilidad de financiación en torno a 15 puntos porcentuales. La experta lamentó que, a pesar de que la calidad de vida es un factor importante para los pacientes oncológicos, estos datos solo se presentaron en el 46 por ciento de los ensayos.

Los investigadores también revelaron que las decisiones de financiación han cambiado con el tiempo. Mientras que entre 2010 y 2015 el cien por cien de las indicaciones se financiaron, en el periodo 2020-2023 solo algo más del 68 por ciento recibieron una decisión positiva. Este cambio se atribuyó, en gran parte, a que en el último periodo ha habido un número muy alto de autorizaciones con un elevado impacto presupuestario, lo que podría estar retrasando los procesos de decisión.

Eficiencia y Coste-Utilidad

Respecto a la eficiencia, medida a través del coste-utilidad, la investigación determinó que este factor no parece tener una clara relación con las decisiones de financiación. Para Castaño Amores, este hallazgo sugiere que en España la eficiencia no es una prioridad que guíe la toma de decisiones, a diferencia de otros países como Reino Unido o Canadá.

En cuanto a los tiempos, Pelayo Nieto Gómez presentó las conclusiones de su estudio, que demostró que los fármacos con evidencia más robusta, como los que contaban con ensayos Fase III y presentaban datos de calidad de vida y supervivencia global, consiguieron decisiones más rápidas. Esto sugiere que la calidad de la evidencia es un factor que influye directamente en los tiempos de acceso. Nieto Gómez explicó que la falta de información pública sobre el precio inicial solicitado por las empresas o sobre las propuestas de financiación dificulta el análisis, indicando que, al no ser una información disponible, “estimar el impacto presupuestario de tantísimas indicaciones es una tarea bastante compleja, por lo que no pudimos incluirla” en el estudio.

El decálogo de Ana Ortega

La jornada contó con los comentarios de Ana Ortega, presidenta del Comité Asesor para la Financiación de la Prestación Farmacéutica (CAPF), aunque quiso dejar claro que su participación en el evento era a título personal. Ortega afirmó que el reto fundamental es lograr que, en un periodo de tiempo razonable, “los medicamentos que aportan un valor lleguen a los pacientes”, un proceso que requiere decidir bien y a tiempo. La experta criticó que, si se financian medicamentos con los mismos recursos pero que ofrecen menos beneficios que otras alternativas, se está incurriendo en un coste de oportunidad, lo que se traduce en “perder salud en los pacientes”.

Para mejorar esta situación, Ortega propuso una serie de acciones. En primer lugar, según relató, es fundamental intentar consensuar las definiciones de conceptos y criterios como el beneficio clínico adicional, la innovación, las alternativas terapéuticas o la necesidad no cubierta, así como determinar cómo se consideran todos los criterios de financiación en la toma de decisiones. Además, debería valorarse el establecimiento de un sistema de financiación acelerada provisional para aquellos medicamentos que cumplan condiciones de alto aporte clínico. Por otro lado, la CAPF abogó por crear espacios de diálogo entre todos los agentes implicados (pacientes, profesionales, industria y administración) y fomentar los estudios que analicen estos datos para ver en qué rumbo se va.

Finalmente, Ortega defendió la necesidad de destinar recursos para evaluar mejor y hacer cambios legislativos para incorporar mejoras, y se mostró partidaria de considerar el costo-oportunidad y la eficiencia más ampliamente, no solo al decidir si financiar algo, sino también al desfinanciarlo. A su juicio, también se debe buscar una mayor coordinación entre la generación de evidencia y las respuestas a las necesidades que tienen los decisores y los pacientes.