La directora general de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia, Encarnación Cruz, ha anunciado la puesta en marcha de un nuevo modelo de financiación de medicamentos de alto impacto económico, que afectará principalmente a nuevos lanzamientos de alto coste en las áreas de enfermedades raras y oncología. El nuevo esquema ha quedado inaugurado con la confirmación del reembolso de Spinraza (nusinersén), un medicamento huérfano autorizado en pacientes con atrofia muscular espinal que comercializa Biogen, que cuenta con la autorización de la Comisión Europea desde mayo de 2017, que estará disponible a partir del 1 de marzo de este 2018 en España y que tendrá un coste de unos 400.000 por paciente/año en nuestro país (ese precio será para el primer año de tratamiento, plazo a partir del cual se pagará la mitad de esa cantidad).
Cruz ha explicado que la puesta en marcha de este nuevo modelo se gestó en el último Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud, "donde se puso de manifiesto el reto de incorporar los medicamentos de alto impacto en ámbitos como el de las enfermedades raras o la oncología". En este sentido, afirmó que se buscaba un esquema que fuera más allá de la financiación o no, una visión que se ha plasmado en una nueva forma de proceder que abarca, dijo, "desde la incorporación de los pacientes a los ensayos clínicos, el acuerdo de financiación, la elaboración de protocolos para que el uso sea igual en todas las comunidades autónomas, así como la medición de resultados en salud".
De esta forma, la directora general cumple con el anuncio que realizó en septiembre, durante el encuentro anual de Farmaindustria en Santander. A partir de aquí, la intención es poder replicar este esquema, consensuado con las comunidades autónomas, los pacientes y la industria, con aquellos fármacos "que reúnan características similares a éste" (cabe destacar que viene a cubrir una necesidad no cubierta, que va dirigido a un grupo reducido de pacientes y que presenta un coste elevado). No obstante, señaló que primero van a "ver cómo registramos variables, si vamos generando conocimiento, ya que lo queremos garantizar que las cosas se hacen bien" antes de dar el siguiente paso.
Este primer acuerdo alcanzado con Biogen incluye, según ha confirmado Cruz, el compromiso del laboratorio a pagar, hasta su finalización, los tratamientos de los pacientes que han participado en los ensayos clínicos y los de los que lo venían recibiéndolos por uso compasivo. Para el resto (entre 300 y 400, según los cálculos de la Dirección General de Farmacia), se comenzará a aplicar de acuerdo a los protocolos consensuados con la participación de las autonomías y los profesionales sanitarios, se evaluará su efectividad, gracias al desarrollo de un registro diseñado específicamente para la ocasión, y se decidirá sobre la continuidad o no del mismo. "Si el medicamento resulta efectivo, se mantendrá, y si no, se retirará", afirmó Cruz, descartando así la posibilidad de no pagar por los medicamentos administrados que no hayan sido efectivos, un aspecto de interés si se tiene en cuenta que en los ensayos clínicos se ha apreciado respuesta positiva en el 51% de los lactantes con una media de edad de siete meses y el 57% en los de tres años, según la información facilitada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
En esta información se puede ver que la Agencia reconoce que los beneficios clínicos "no se han probado en pacientes con las formas más graves y más leves de AME", aunque se espera que los que se consigan sean "similares". Además, se recoge la obligación de la compañía de "completar los estudios en curso de la seguridad y la eficacia del medicamento a largo plazo en pacientes que presentan síntomas de AME y pacientes que todavía
no tienen síntomas".
La actitud de las asociaciones de pacientes
En lo que respecta al consenso alcanzado, Cruz quiso romper una lanza a favor de la Fundación Atrofia Muscular Espinal, que representa a familiares y pacientes afectados por esta enfermedad. En este sentido, destacó que la "serenidad" con la que han solicitado la solución para este problema de salud ha favorecido "que se hayan podido tejer los acuerdos con las comunidades autónomas y los profesionales sanitarios para establecer los protocolos y para que el nuevo modelo haya sido aceptado en el seno de la Comisión de Farmacia". Su presidenta, Mencía de Lemus, ha mostrado su satisfacción por la nueva situación y ha señalado que, a partir del 1 de marzo, estos pacientes jugarán "en otra liga, ya que hasta ahora vivían un camino cuesta abajo sin opción de tratamiento".
Sobre lo que se espera de Spinraza, cabe destacar que los resultados del estudio principal, realizado en 121 lactantes (con una media de edad de siete meses), indicaron que, al cabo de un año de tratamiento se conseguía mejorar los movimientos en el 51% de los lactantes tratados y se mejoraba la supervivencia en casi todos ellos, además de retrasar la necesidad de recibir poyo respiratorio. Adicionalmente, otro estudio evaluó la eficacia de Spinraza en los niños con enfermedad menos grave y diagnosticada en una fase posterior (media de edad de 3 años), en el que se vio que tras 15 meses de tratamiento, el 57% de los niños mostraron una mejoría en el movimiento, en comparación con el 26% de los niños tratados con placebo.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: