En los últimos años las autorizaciones de nuevos medicamentos para patologías graves por parte de las agencias reguladoras tienden a acelerar los procesos para facilitar que los pacientes se beneficien cuanto antes de estos fármacos. Esta situación, lejos de ir a menos, parece que se incrementará en los próximos años y la nueva manera de desarrollar clínicamente los medicamentos, con pocos pacientes y muchas veces sin brazo comparador, requiere de nuevas maneras de plantear la financiación, precio y acceso de estos medicamentos.
Esta cuestión fue ampliamente debatida durante la primera jornada del ciclo ‘La Estrategia Farmacéutica Europea; Impacto en España’, organizado por Diariofarma con el apoyo de Merck, Novartis, Pfizer y Lilly, en el que diversos expertos del sector han debatido sobre las necesidades de acceso a los medicamentos en nuestro país.
Durante la primera parte de la sesión, Jesús García Foncillas, director del Instituto Oncológico OncoHealth del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, dejó claro que la manera de investigar ha cambiado hace ya tiempo y que los modelos clásicos de desarrollo clínico ya no están vigentes. Ante ello, Pineros, que ha aplaudido que desde el Ministerio de Sanidad se empiece a trabajar en el early dialog, ha reclamado diseñar y definir los modelos de acceso temprano y, en concreto, establecer con transparencia los medicamentos que se podrán beneficiar, especificar qué significa entrar en un modelo de acceso temprano, y favorecer un proceso de financiación y precio predecible y transparente para que este acceso temprano afecte al menor número de personas posible. Según ella, hay que “adaptarse a cómo vienen desarrollados los medicamentos” ya que es complicado cambiarlo y el objetivo debe ser poner a disposición de los pacientes los medicamentos “lo antes posible y sin restricción”. Además, Pineros planteó que la diferencia en el acceso que se observa en nuestro país con respecto a otros de nuestro entorno se produce con “la misma” evidencia procedente de los desarrollos clínicos. Por ello, consideró que es necesario que se tome la decisión sobre si queremos esperar a tener un desarrollo completo, algo que “no llegará nunca”, o preferimos seguir lo marcado por la autoridad regulatoria e incorporar “rápidamente el medicamento”.
Para Caridad Pontes, gerente del Medicamento en el área asistencial del Servicio Catalán de la Salud (CatSalut), la clave de este asunto es que las evaluaciones regulatorias tienen una perspectiva exclusiva en el beneficio-riesgo, pero las decisiones de financiación “requieren de algo más”, por ello, insistió en que “hay multitud de maneras de generar evidencia robusta con pocos pacientes, que no tiene que ser ni más lenta ni costosa”. A este respecto, Pontes consideró “necesario” que todas las decisiones tengan todas las perspectivas ya que, según dijo, desde el ámbito de la financiación no se puede tomar una decisión lesiva en relación al beneficio-riesgo “solo porque es barato”, ni debería ser “tampoco a la inversa”. Además, esta experta consideró que hay diferencias entre los riesgos financieros que pueden ser asumidos en distintos países y que, en algunos casos, la diferencia entre sistemas, facilita la existencia de otros controles que en nuestro caso no existen. Para tratar de avanzar en esta cuestión, Pontes abogó entre otras, por el diálogo precoz como “parte de la solución” así como por compartir los gastos que el sistema asume mientras se está generando evidencia para un medicamento. En respuesta, Pineros planteó que esta situación podría ser asumible para una compañía de cara a buscar un modelo adecuado de financiación para su medicamento, pero lo que rechazó es la “improvisación” mientras el reloj corre y el medicamento está parado sin llegar a los pacientes. Por ello, abogó de nuevo por adelantarse y por hacer transparentes los criterios y modelos de financiación que se van a aplicar a cada posible situación de un medicamento.
Reglamento HTA
Por su parte, Carlos Martín Saborido, vocal Asesor de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, que coincidió con Pontes en la necesidad de incrementar la evidencia de los nuevos medicamentos, consideró que las decisiones de las agencias reguladoras deben tener en cuenta las consecuencias que estas tienen “aguas abajo”, como ejemplifica su director general, César Hernández. El representante del Ministerio consideró que, aunque desde 2010 se aboga por la colaboración entre la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y las agencias de evaluación, no se ha materializado y, por ese motivo, expuso que España podría aprovechar la presidencia del Consejo Europeo para mejorar el reglamento de HTA y que “no sea tan floja como ahora” y que no deje abiertos “resquicios”.
Al respecto de lo explicado por Martín Saborido, Pineros reclamó desarrollar mucho más qué va a pasar en nuestro país con las evaluaciones conjuntas europeas y su impacto sobre Revalmed y la elaboración de informes de posicionamiento terapéutico, “si van a enlentecer o si realmente va a acelerar el proceso, que es lo que queremos”. A este respecto, el vocal Asesor del Ministerio explicó que, “no sería conveniente duplicar esfuerzos” y rechazó que este nuevo reglamento pueda ser el causante de que la métrica de los días “se dispare”. Por ello, consideró que, “se tendría que acoplar y ser una oportunidad en vez de una amenaza”.
Jesús García Foncillas, director del Instituto Oncológico OncoHealth del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz consideró que este reglamento será “positivo” y señaló que será necesario enriquecer las evaluaciones tecnológicas y “dar voz a todos los que pueden aportar un valor añadido”, como los pacientes, ya que muchas veces se echa mano únicamente de expertos que tienen experiencia en un contexto global teórico. Con él coincidió Pontes, quien consideró que la participación de los pacientes es esencial en todos los ámbitos.
Por su parte, Caridad Pontes, añadió que la participación de más clínicos y pacientes debe ser reclamada también a nivel regulatorio, aunque se mostró de acuerdo con la participación de los pacientes en todas las decisiones de acceso. Y en relación con los informes de posicionamiento terapéutico (IPT), aseguró que, aunque no se refleje, en el caso de Cataluña el trabajo se realiza incorporando a expertos más allá de los profesionales incluidos en los nodos.
En relación con este asunto, Álvaro Lavandeira, asesor de la Sección de Derecho Farmacéutico del Ilustre Colegio de Abogados de Madrid; también consideró como fundamental la participación de los pacientes en la elaboración de los IPTs, aunque destacó que no lo han conseguido. Según dijo, la experiencia del paciente es fundamental. Además, puso sobre la mesa que en las valoraciones también debe tenerse en cuenta cuestiones que no se están valorando, como evitar discapacidades, prestaciones sociales, entre otras que también generan un gasto público.
Carina Escobar, presidenta de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), también reclamó contar con un feed back respecto a los IPTs. Según dijo, en relación con la aprobación económica “les falta criterios, transparencia y conocimiento del sistema”. Para ella, es necesario realizar un ejercicio didáctico y conseguir un mayor conocimiento de la salud y de lo que supone la innovación, ya que, la ciudadanía cree que en la universalidad en el acceso está todo hecho y aseguró que “queda mucho por hacer”.
Aumentar la transparencia
La necesidad de transparencia fue otro de los puntos claves que fueron debatidos durante la jornada. En este aspecto, Martín Saborido aseguró que es fundamental y, por ello, explicó que desde la Dirección General se está trabajando en este sentido, además en la metodología, en la puesta en marcha de guías y procedimientos que ayuden en el análisis de la incertidumbre, así como en la fijación de precios máximos. Igualmente, el vocal Asesor del Ministerio de Sanidad, expuso que están trabajando en una guía de evaluación económica, aunque no indicó cuándo estará disponible, con el objetivo de ofrecer “normas claras”, así como unas reglas del juego “transparentes y objetivas” para que todo el mundo sepa a qué atenerse.
En palabras de Pontes, “la transparencia siempre ayuda”, pero no tiene que ser únicamente la administración, de esta forma, consideró que “es importante entender que es lo que está haciendo la industria en investigación, en que está invirtiendo realmente y cuáles son los márgenes de beneficio que están solicitando como retorno de un bien social como es invertir en investigación”, y así se refleja en la EFE. Este aspecto es clave, ya que es necesario contar con un mecanismo para “saber acortar este retorno y que no hipoteque la sostenibilidad del sistema sanitario”.
Cambios en la Ley de Garantías
Por último, se abordaron los aspectos claves para mejorar el acceso de los medicamentos en nuestro país y la modificación de la Ley de Garantías. Ley, que según Martín Saborido, podría ver la luz dentro de los siguientes once meses. Además, destacó que esta ley tendrá que servir de palanca para empezar a variar reglamentos y normas anclados al texto actual con el objetivo de conseguir más transparencia y eficiencia.
En este contexto, los ponentes apuntaron lo que esperan de esta modificación, en concreto la representante de Farmaindustria apuntó que esta tendrá que servir para poner en marcha una colaboración entre todos los agentes involucrados y mejorar el proceso de financiación estableciendo criterios claros, públicos, transparentes, además de procedimientos y metodologías que faciliten el acceso a los medicamentos.
Pontes pidió expresamente que la modificación regule el acceso precoz para quitar la presión sobre la decisión de precio y financiación y garantizar a los pacientes el acceso cuando lo necesiten, sin influir negativamente sobre la decisión de financiación. Por otro lado, también pidió que contemple sistemas para flexibilizar los precios, regular la transparencia y, además, que describa metodologías para aumentar la predictibilidad y que contemple medidas para protección de los medicamentos esenciales y garantizar los suministros. Por Lavandeira y Escobar se pidió una mayor participación de los pacientes, a lo que el abogado añadió reclamar más agilidad, transparencia y flexibilidad y que se permita la modificación de reales decreto que están ya obsoletos.
Por su parte, García Foncillas consideró la necesidad de que esta modificación legal, respecto a la evaluación permita tener más en cuenta a los clínicos que intervienen en la investigación clínica y, por otro lado, que en las evaluaciones de coste-efectividad se tenga en cuenta el proceso completo del paciente, incluyendo calidad de vida, y no solo, el coste del fármaco.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: